首页 > 资讯 > FDA 2017 药品批准的多个“第一”

出自识林

2018-01-11

（译自 FDA Voice “Many “Firsts” for CDER's 2017 Drug Approvals Reflect Innovation and Enhanced Patient Care”，2018 年 1 月 10 日，作者： Janet Woodcock，医学博士，美国 FDA 药品审评与研究中心主任。）

2017 年，FDA 药品审评与研究中心（CDER）批准了许多之前从未在美国上市的新药以帮助改善人们的健康。

新药通常代表了推进患者护理的创新疗法。2017 年也不例外。我们批准了罕见疾病（例如，巴顿病、南美锥虫病和具有抑制物的 A 型血友病）患者的新治疗药。我们还批准了新癌症治疗药、新抗生素以及针对多发性硬化症、帕金森病、迟发性运动障碍、杜氏肌营养不良症和肌萎缩性侧索硬化症（通常称为 Lou Gehrig 病）的新治疗药。

在过去六年中，我们在年度报告中总结了我们的新药批准。今年，我们将报告范围扩大到新药批准之外，以显示其它范围更广的有助于改善健康的治疗药品的批准。例如，我们批准了许多已上市药品的新用法，扩大了它们的获益并扩大到新的患者群体，例如儿童。我们还批准了现有药物的新剂型。这些是与批准新药不同的行为，也可以提供重要的医疗价值。

这些其它批准有多重要？让我们从“第一”方面寻找答案。这些批准中有许多“第一”。例如，近十年来第一个批准用于治疗肝癌的药，以及近二十年来第一个批准用于治疗镰状细胞病的药。2017 年其它第一次获批的药品将使某些受到广泛疾病影响的患者获益，其中包括：

• 巨细胞动脉炎，一种导致血管发炎的危险病症；
• 细胞因子释放综合症 — 一种与称为嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法治疗反应有关的病症；
• 骨髓移植后慢性移植物抗宿主病；
• 一种称为边缘区淋巴瘤的血癌；
• 嗜酸性粒细胞肉芽肿伴多血管炎，一种罕见的可引起血管炎的自身免疫性疾病，血管炎是身体血管壁中的一种炎症；
• Erdheim-Chester 病，一种罕见的血癌。

其它不是新药批准的 CDER 药品治疗批准的“第一次”还包括以下方面：

• 治疗某些癌症的生物类似药；
• 具有滥用遏制属性的速释阿片类产品；
• 每月注射一次的丁丙诺啡产品，以帮助患有阿片类药物成瘾的患者；
• 根据癌症遗传特征而不是肿瘤发生部位的癌症治疗药；
• 帮助预防肾细胞癌（肾癌）复发的治疗药；
• 治疗人类免疫缺陷病毒（HIV） 1 型的完整治疗方案，仅包含两个药，这两个药都不是可能对患者肾脏、骨骼和心脏有损害的核苷逆转录酶抑制剂；
• 在美国批准的药品，药片中嵌入传感器使患者能够创建所服用药品的电子记录；【FDA首批嵌有电子传感器跟踪用药依从性的药片 2017/11/14】
• 治疗糖尿病患者的短效“后续”胰岛素产品。

我们的报告《创新推动健康：2017 新药批准和其它药品治疗进展》讲述了去年发生的重要药品治疗批准故事。报告还展示了我们在始终把安全性放在首位的同时，用于高效执行新药审评和批准的各种监管方法。例如，CDER 在 2017 年的 46 个新药批准中，61%（28 个）使用了至少一个“加快”研发和审评方法。

部分程度上，由于 CDER 的高效方法，2017 年批准的 78%（36/46）的新药在美国获批早于在其它国家获批。根据处方药使用者付费法案的目标，100% 的新药在申请审评的目标使用者付费日期内获批。

患者在药品研发和批准中日益重要的作用对于新药监管非常重要。CDER 与广泛的患者倡导者和患者合作，以确保在 FDA 审评符合过去未满足需求的研发计划和药品申请时考虑患者的观点。我们还与全球的制造、科学和医疗机构的利益攸关者合作，帮助推进研发和评估新药治疗所需的科学。我们的报告重点介绍了 CDER 领导或参与以支持创新和改善公众健康的许多公私合作伙伴关系和联盟。

最后，2017 年的报告介绍了 CDER 对于 2017 年飓风季节造成的破坏所作出的反应，与医院和制药商合作限制药品短缺并保护受影响的人们。

我们希望我们的新报告能够对 CDER 为支持改善公众健康的创新和药品获取锁采取的多种方式提供更深入地理解。

编译：识林-椒
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