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FDA 发布 2019 财年上市后要求和承诺年报
出自识林
2020-08-08
美国 FDA 在其近日发布的关于制药商执行上市后要求（postmarketing requirement, PMR）和上市后承诺（postmarketing commitments, PMC）的绩效年报
上市后要求是申请人 被要求执行的批准后研究或临床试验 ，上市后承诺是申请人书面同意执行的批准后研究或临床试验。截至 2019 年 9 月 30 日，供有 334 个申请人关于 770 件 NDA 和 BLA 有开放的 PMR/PMC。首先来看几个概念：
已提交（Submitted） ：研究或临床试验已经完成或终止，并且最终报告已提交到 FDA。已完成（Fulfilled） ：研究或临床试验的最终报告已提交到 FDA，并且 FDA 通过书面信函通知申请人满足了要求或承诺。已解除（Released） ：FDA 已书面通知申请人已解除其进行研究或临床试验的义务，因为研究或临床试验不再可行、不再提供有用信息或基础申请已被正式撤销。开放（Open） ：等待审查、进行中、延迟、已提交、或终止的 PMR/PMC。关闭（Closed） ：已完成或已解除的 PMR/PMC。按期（On-schedule） 是指 PMR/PMC 正等待审查、进行中或已提交。未按期（Off-schedule） 则是 PMR/PMC 错过了原始计划中的一个里程碑日期，以及被归为延迟或中止。
报告中指出，新药申请（NDA ）和生物制品许可申请（BLA ）的开放 PMR 中 79% 按期执行（NDA 78%，BLA 82%），21% 未按期执行。PMC 的按期率类似，75% 按期执行（NDA 72%，BLA 78%），25% 未按期执行。PMR 和 PMC 的按期率数据都比前几年都有所下降。（见下表）
但是，FDA 告诫指出，仅比较一个时间段与下一个时间段的开放的和按期或不按期执行的 PMR/PMC 数量可能会产生误导，因为没有考虑到开放的 PMR/PMC 队列并不是一年年一成不变的。报告指出，“针对新的研究和临床试验的新 PMR/PMC 持续被确立，并且开始日期和持续时间各不相同；而另一些 PMR/PMC 因为已完成或已发布而关闭。因此，按期和未按期执行的 PMR/PMC 的数量每年可能会有所不同，而且对按期或未按期执行的 PMR 进行逐年比较（例如，以评估潜在趋势）并不合适。”
生物制药行业一直在寻求改变 FDA 确定上市后要求和承诺的过程，包括重新评估进行上市后研究的可行性。申办人还提议使用真实世界数据来支持 PMR 和 PMC。在 FDA 发布 PMR/PMC 2017 财年年报时，FDA 时任局长 Scott Gottlieb 就指出了真实世界证据在上市后阶段捕获数据的价值。Gottlieb 还指出，出于客观存在的原因，申办人可能无法进行研究，例如在招募参与者方面比预期困难，或需要更改研究方案。
报告指出，大多数申办人都在截止日期之前提交了有关每项公开 PMR/PMC 进度的年度状态报告。法规要求申办人必须在原始申请批准一周年之后 60 天内或 FDA 给出的替代报告日期内提交状态报告。2019 财年有 670 件 NDA 和 BLA 需要提交年度状态报告，其中 530 件（79%）申请的状态报告已按期收到，93 件（14%）未按期收到，47 件（7%）原预期可收到但未收到。与往年相比，及时提交的数量增加了 10%。
报告指出了 PMR/PMC 自确立以来的状况。报告指出，自 2013 财年以来，每年平均确立 276 个 PMR。截至 2019 年 9 月 30 日，在 2013 财年确立的 PMR 中 43%（119/274）已完成，26%（71/274）已解除。总体而言，截至 2019 年 9 月 30 日的未决 PMR 中，59%（482/811）是在过去三年内确立的。自 2013 财年以来确立的 PMR 有 11%（206/1935）被推迟。
至于 PMC，自 2013 财年以来，平均每年确立 65 个。截至 2019 年 9 月 30 日，在 2013 财年确立的 PMC 中 69%（31/45）已完成，9%（4/45）已解除。在 2019 财年确立的 PMC 中 94%（61/65）未决，在 2018 财年确立的 PMC 中 34%（34/100）正在进行中。
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中表示，大多数上市后研究正在按期进行。
