首页 > 资讯 > FDA 发布有关临床试验监查委员会的新指南草案

出自识林

2024-02-15

美国 FDA 于 2 月 12 日发布了一份题为“临床试验中数据监查委员会的使用”的新指南草案，建议某些产品申办人建立数据监查委员会（DMC），以确保及早发现安全信号。

过去，DMC 通常出现在针对具有“显著发病率或死亡率”的严重疾病的临床试验中，但 FDA 表示，近年来这种情况发生了变化，需要新的指南来向申办人提供正确的使用建议。

指南草案旨在帮助临床试验申办人确定何时可能需要 DMC，指南草案适用于负责管理临床试验的申办人，并且可能适用于被委托试验管理任务的第三方。该指南草案最终定稿后将取代 FDA 2006 年的题为“临床试验数据监查委员会的建立与工作”的定稿指南。

DMC 有时被称为数据和安全监查委员会（DSMB/DSMC）和独立数据监查委员会（IDMC）。自 20 世纪 60 年代以来一直在使用，并被药物申办人用来独立监查临床试验程序和实践、评估早期疗效数据，并确定是否存在需要解决的安全性问题。

FDA 表示，“临床试验 DMC 由申办人建立，由一组具有相关专业知识的个人组成，定期审查一项或多项临床试验中积累的数据，并向申办人建议是否继续、修改或停止一项或多项试验。”

FDA 指出，历史上，如果机构审查委员会（IRB）可以在不需要试验参与者知情同意的情况下批准试验并且可以设立 DMC，那么在某些情况下，申办人可以不需要设立 DMC。

FDA 表示，“虽然 DMC 的使用最初在与严重发病率或死亡率相关的疾病领域更为常见，但自 2006 年以来，在许多不涉及严重发病率或死亡率的疾病领域，DMC 的使用有所增加。例如，DMC 可以提供专业知识来评估罕见疾病（例如，某些遗传性疾病）试验、弱势群体（例如新生儿）试验以及具有高度特定靶点和潜在严重风险的肿瘤治疗药（例如，用于遗传靶点的生物制品、免疫疗法）的新疗效和安全性数据。DMS 也被用于严重疾病或病证的早期试验。随着 DMC 使用的增加，已经开发出多种 DMC 运作方法。”

如果 DMC 报告严重的意料外不良事件发生率增加，则申办人需要调查这一问题，如果确定事件有“合理的可能性”与产品相关，则需要向监管机构报告这些调查结果。

在指南中，FDA 规定了申办人何时应创建 DMC。FDA 表示，“确定是否在开发计划中使用 DMC 的一个重要考虑因素是 DMC 审查是否适用于特定的临床试验。虽然 DMC 对于长期临床试验的实用性已得到充分证实，但对于短期试验来说还不太清楚。”

FDA 补充指出，“如果试验可能很快完成入组且随访期很短，那么召集 DMC 审查中期数据以评估受试者持续接受研究干预措施可能是不切实际的，也没有什么价值。因此，应仔细考虑 DMC 是否会对试验的执行产生有意义的影响。”

FDA 表示，如果确实决定建立 DMC ，申办人应制定 DMC 章程，详细说明 DMC 的义务、责任和标准操作程序。指南还详细介绍了章程中应包含的内容，例如评估潜在成员利益冲突的程序，应如何为申办人准备揭盲数据分析，以及制定程序以确保申办人、DMC 和其他方在共享中期比较数据时避免不当披露。

作者：识林-蓝杉

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