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FDA 发布两篇有关突破性治疗认定的审评质量管理规范
出自识林
FDA 发布两篇有关突破性治疗认定的审评质量管理规范
2024-03-11
美国 FDA 于 3 月 4 日发布了两篇审评质量管理规范（Good Review Practice）政策与程序手册（MAPP）关于突破性治疗认定药品和生物制品的上市申请审评和管理。
两篇 MAPP 都是对已经有 10 年历史的旧文件进行更新。主要修订包括更新了当前的新药办公室（OND）组织结构、新的使用者付费承诺以及药品审评与研究中心（CDER）工作流程和最佳实践。
如果一个药用于单独或一个或多个其它药物联合严重或危及生命的疾病或病症，并且初步临床证据表明该药与现有疗法相比，可能会在一个或多个具有临床意义的终点上有显著改善，则该药可被认定为突破性治疗药。
突破性治疗认定药物具备 FDA 所有快速通道认定的特征，可在 1 期试验时就与 FDA 沟通，与 FDA 高层会面，跨学科沟通等等好处。FDA 这两篇 MAPP 就专门介绍了 FDA 内部与突破性治疗认定相关的审评和管理程序。
下面就两篇 MAPP 的重点内容摘要导读，详细内容可点击小程序卡片登录阅读中英文内容。
MAPP 6025.6 Rev. 1 审评质量管理规范：突破性治疗认定药品和生物制品的管理
该 MAPP 概述了从突破性治疗认定被授予到提交上市申请期间的 CDER 行动，描述了 CDER 审评人员的政策和职责，与申办人的互动和沟通，以及突破性治疗认定药物的管理审评时间表。
MAPP 中指出，当一种药物被指定为突破性治疗药时，CDER通过与申办人的各种互动来加快其开发和审评认定药物计划和上市申请。突破性治疗加速行动包括关于高效药物开发的CDER强化指导，为审评团队分配跨学科项目负责人（CDPL），以及组织承诺让高级管理层参与跨学科协作审评。
MAPP 中详细的给出了所涉及的 FDA 各部门人员的具体职责。
MAPP 中还列出了突破性治疗认定药物所涉及的 CDER-申办人会议，包括首次综合多学科突破性治疗（B类）会议、随后的 B 类会议、重要的 IND 里程碑会议。
MAPP 中列出了有关撤销突破性治疗认定的情况，包括：
- 一种药物获得传统批准，或与认定药物相同适应症的加速批准药物已确证临床获益，使得认定药物不再显示出相对于现有可用疗法的实质性改进；
MAPP 接着描述了撤销突破性治疗认定的程序。
MAPP 还给出了两个附件，分别介绍了首次综合性多学科突破性治疗 B 类会议可能讨论的主题，以及突破性治疗药物开发计划定期高层级审评的主题
MAPP 6025.7 Rev.1 审评质量管理规范：接受加快审评的突破性治疗认定药品和生物制品的上市申请审评
该 MAPP 说明了 CDER 为接受加速审评的突破性治疗认定药物的上市申请提供审评而采取的行动，概述了 pre-BLA/NDA 会议的 CDER 行动，以及从收到申请到对申请采取行动的 CDER 行动。
MAPP 的范围包括 pre-BLA/NDA 会议，即使这些会议是在提交上市申请之前请求召开的会议，但由于上市申请是pre-BLA/NDA 会议的主题，所以也囊括在该 MAPP 中。
与原始 MAPP 相比，该修订 MAPP 增加了各部门人员职责部分。
新药办公室（OND）监管运营办公室（ORO）工作人员和申办人应经常性的就突破性治疗认定药物计划提交的上市申请时间安排以及加速审评的适当性进行沟通，以确保预先计划后勤和工作量。
MAPP 中列出了在何种情况下加速审评是不合适的，包括不太可能在首轮获批的情况：
检查方面，ORO 工作人员应确保申办人在 pre-BLA/NDA 会议之前提交一份完整的临床、临床药理学和生产场地清单。在资源允许的情况下，检查会被安排在收到加速审评的完整上市申请后的三周内。MAPP 指出，这样的时间安排确保审评团队可以获得检查结果，并为申办人提供时间解决重要的检查结果。
作者：识林-椒
识林®版权所有，未经许可不得转载
适用岗位： - 注册（RA）：必读。需了解突破性治疗认定药品和生物制品的加速审评流程，以便在注册策略和文件准备中体现。
- 研发（R&D）：必读。需根据突破性治疗认定的要求调整研发计划和临床试验设计。
- 临床（Clin）：必读。需掌握与突破性治疗相关的临床试验指导和沟通机制。
- QA：必读。需确保突破性治疗认定药品和生物制品的质量管理符合FDA要求。
工作建议： - 注册（RA）：制定注册策略时，特别关注突破性治疗认定的申请流程和审评时间表，以加快药品上市进程。
- 研发（R&D）：在研发计划中，考虑如何收集和呈现初步临床证据，以支持突破性治疗的认定。
- 临床（Clin）：在临床试验设计和执行中，确保与FDA的沟通和互动符合MAPP要求，以促进审评效率。
- QA：在质量管理系统中，加入对突破性治疗认定药品和生物制品的特殊监控和管理措施。
适用范围：
本文适用于美国FDA监管下的突破性治疗认定药品和生物制品，包括创新药和生物制品，不包括原料药、中药等。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点： - 突破性治疗认定的目的和背景：明确了突破性治疗认定旨在加速严重或危及生命疾病的治疗药品的开发和审评。
- 政策和责任：描述了CDER审评团队的政策、责任，以及与申办方的互动和沟通，以及突破性治疗认定药品的审评时间表。
- 程序和沟通：详细说明了CDER与申办方的会议和沟通流程，包括初始综合多学科会议和后续的Type B会议。
- 内部会议和沟通：CDER内部会议的安排，以及如何评估和调整计划审评时间表。
- 撤销突破性治疗认定：当不再满足突破性治疗认定标准时，CDER可能会撤销该认定，并说明了撤销程序。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 本文件为“必读”岗位：注册（RA）、临床（Clin）、研发（R&D）、QA。
- 注册（RA）：需熟悉突破性治疗认定药品和生物制品的上市申请审评流程，以便在注册策略中考虑优先审评的可能性。
- 临床（Clin）：应理解突破性治疗的临床证据要求，以确保临床试验设计和结果满足监管标准。
- 研发（R&D）：需关注突破性治疗的科学和监管要求，以指导药物开发策略。
- QA：应监督确保审评流程和文件符合FDA的MAPP要求，保障审评质量。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品，特别针对获得突破性治疗认定并接受加快审评的新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）。发布机构为美国FDA，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等。 文件要点总结：
本文详细阐述了FDA CDER对于获得突破性治疗认定的药品和生物制品的上市申请审评的政策和程序。首先，明确了突破性治疗认定的药品和生物制品将被指定为优先审评，且在满足特定条件下，可能进行加快审评。这些条件包括临床试验结果表明药品相较于现有疗法有显著改善，以及审评团队预计可能在第一周期批准。加快审评的定义是在没有意外审评问题和工作优先级或团队人员变动的情况下，审评团队计划在PDUFA目标日期前至少一个月采取行动。此外，文件还强调了与申办方的沟通、内部会议、审评周期中的沟通和互动、高级管理层的参与以及临床、临床药理学和生产检查的重要性。特别指出，对于突破性治疗认定的药品，FDA鼓励进行滚动审评以满足加快审评的时间表。文件还提到，对于符合PDUFA V项目的申请，将遵循该项目的审评要求，并且相关会议通常在审评周期的早期进行。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
