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EMA 真实世界研究报告反映欧洲监管策略卓有成效
出自识林
EMA 真实世界研究报告反映欧洲监管策略卓有成效
2025-08-14
近年来，真实世界数据（RWD）/真实世界证据（RWE） 在医药监管中的作用日益凸显。欧洲药品管理局（EMA）近期发布的报告 显示，在2024年2月至2025年2月间，相关研究数量增长了47.5%，达到59项（33项已完成，26项正在进行中）。这一进展不仅体现了EMA在数据整合能力上的提升，也为全球RWD/RWE的应用与监管提供了重要参考。
DARWIN EU为主要途径，研究主题呈现多样性
报告包含了来自EMA用于生成RWE的三种途径：DARWIN EU、EMA内部开展的研究，以及委托外部研究机构进行的研究。
DARWIN EU全称为欧盟数据分析和真实世界查询网络（Data Analysis and Real World Interrogation Network EU），是欧洲重要的RWE生成平台，为EMA和欧洲各国药监提供及时、可靠的证据。在报告期间，通过DARWIN EU确认或评估的研究达到46项，而上一年为19项。在这46项研究中，25项已完成，21项正在进行中。这一成果得益于其规模的显著扩张：数据合作伙伴从20家增至30家，覆盖欧洲16个国家约1.8亿患者。此外，DARWIN EU研究从方案批准到获得研究结果的平均周期仅为4个月，远快于传统方法，使其能够更好地匹配监管决策的时间要求。
研究主题的多样性也令人瞩目，主要涵盖药物使用（42%）、安全性评估（24%）和疾病流行病学（24%）。在报告期间，研究关注14个治疗领域，数量最多的是抗感染（22项研究，21%），其次是抗肿瘤和免疫调节剂（19项研究，18%）。神经系统治疗领域研究数量有所增加，位列第三（17项研究，16%）。这些研究的需求来自监管机构和公共卫生决策者，包括EMA的科学委员会和工作组、EMA内部职能部门、欧洲疾病预防控制中心（ECDC）、卫生技术评估相关机构以及欧盟委员会。报告中还列举了一些研究，例如，评估多西环素与自杀风险的潜在关联，这是EMA药物警戒风险评估委员会（PRAC）提出的需求，用于支持信号评估；人用药品委员会（CHMP）提出针对呼吸道合胞病毒（RSV）流行病学的研究，关注其对于婴儿和老年人等易感人群的影响，以支持关于未满足医疗需求的决策。
可行性提升与挑战并存
报告指出，研究的整体可行性从60%提升至78%。EMA表示，DARWIN EU实现了更广泛地访问来自更多欧洲国家的多样化且互补的数据来源，是可行性提升的主要推动因素之一。
在报告期间，有18项关于新的研究主题的研究被判定为“不可行”，大多数无法进行的原因是在RWE数据库采集的患者群体信息中，相关药品未被使用或未被批准。其他原因包括时间不足、数据缺失或RWE数据库未能很好地采集相关疾病信息。
此外，儿科研究仍面临显著障碍。在不可行的研究中，儿科项目占比最高，主要归因于儿童罕见病数据稀缺、人群规模小以及儿科专门的数据源有限。EMA表示，目前正在努力引入新的数据合作伙伴，以满足当前在RWE生成相关数据来源方面的未满足需求，其中包括儿科人群。
未来方向：国际拓展与高效评估
EMA下一步将会继续加强DARWIN EU的能力，除了前文提到过的引入更多数据来源，还包括以下措施：
提升DARWIN EU可行性评估模板、研究方案和报告的清晰性、简洁性和透明度。
沟通与理解也是EMA关注的方向。EMA计划提高外部利益相关方对RWE 在监管决策过程中使用方式的认识。此外，还计划加强与EMA委员会、工作组和其他利益相关方的定期互动，以更好地了解研究需求，并通过多种机制（例如与利益相关方的会议）加强对研究结果及其在监管决策中的价值的沟通。
值得一提的是，EMA和药品局总部（HMA）曾于2024年2月发布两个电子目录 ，提供RWD来源和RWD 研究的元数据。EMA还于今年4月发布了《使用HMA-EMA真实世界数据来源和研究目录的良好实践指南》 ，旨在从数据使用者的角度为监管机构、研究人员（包括学术界和制药业）和其他利益相关者提供关于目录使用的建议，并于6月发布了《HMA-EMA真实世界数据来源和研究目录的用户指南》 。
识林-木姜子
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适用岗位：
RA（注册） ：必读。需了解目录内容，以便在药品注册过程中使用和引用合适的数据源。QA（质量管理） ：必读。需确保数据源和研究的质量符合监管要求。研发 ：必读。在药物研发中识别和评估数据源，以支持研究设计和结果解释。市场 ：必读。了解数据源目录，以便在市场分析和药物市场准入中使用。工作建议：
RA（注册） ：在准备注册文件时，参考目录中的元数据元素，确保数据源的合规性和适用性。QA（质量管理） ：监控目录中的数据源和研究，评估其质量管理体系，确保数据的可靠性和有效性。研发 ：在设计临床试验和观察性研究时，利用目录中的信息选择最合适的数据源。市场 ：使用目录中的数据源进行市场趋势分析，支持药物的市场定位和策略制定。适用范围：
要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
RA（注册） ：必读。需了解目录中的数据字段和定义，以便在药品注册过程中正确使用和引用真实世界数据。PV（药物警戒） ：必读。需掌握真实世界数据来源和研究目录，以支持药物警戒活动和风险管理计划。R&D（研发） ：必读。在规划和执行研究时，需参考目录中的元数据元素，确保研究设计和数据收集的合规性。工作建议：
RA（注册） ：在准备注册文件时，应详细描述数据来源，确保数据的完整性和准确性，以便顺利通过EMA的验证和发布过程。PV（药物警戒） ：在药物警戒研究中，应充分利用目录中的资源，以识别和评估药品的潜在风险，及时更新数据源信息。R&D（研发） ：在设计临床研究时，应参考目录中的研究类型和数据管理规范，确保研究的科学性和合规性。适用范围：
要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
