首页 > 资讯 > EMA 拒绝批准阿尔茨海默药 Leqembi 上市

出自识林

2024-07-29

欧洲药品管理局（EMA）于 7 月 26 日表示，应拒绝卫材和渤健阿尔茨海默药 Leqembi（lecanemab）的上市许可，这与美国 FDA 对这一药的态度相反。

EMA 在一份声明中表示，Leqembi 的获益并未超过潜在危险副作用的风险。不推荐批准的意见是由 EMA 人用药委员会（CHMP）发布的。虽然欧盟药品批准的最终决定权在欧盟委员会（European Commission，EC）手中，但 EC 通常会遵循 EMA 的意见。

卫材和渤健表示，他们将通过重新审查程序对该决定提出上诉。

渤健研发负责人 Priya Shinghal 在一份声明中表示，“我们坚信，提交给 CHMP 的 lecanemab 数据清楚地表明了其减缓阿尔茨海默病进展的潜力，并在认知和功能方面提供了具有临床意义的获益。”

在关键临床试验中，Leqembi 仅略减缓了早期阿尔茨海默病患者的认知和功能衰退速度，与安慰剂相比降低了约 27%。与此同时，对副作用的担忧一直困扰着 Leqembi 及其它相同作用机制的阿尔茨海默药。这些药旨在清除患者大脑中散布的淀粉样蛋白斑块，淀粉样蛋白斑块是阿尔茨海默的标志。

淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）是 CHMP 的主要担忧。ARIA 包括脑肿胀或出血，在极少数情况下可能致命。在一项临床试验中，21% 接受 Leqembi 治疗的患者经历了 ARIA，但其中不到 3% 的患者有症状。在该研究的开放标签扩展研究中，两名患者在使用 Leqembi 后死于严重脑出血。

EMA 表示，委员会“认为 Leqembi 在延缓认知衰退方面观察到的效果并不能抵消与该药相关的严重副作用的风险，尤其是 ARIA 的频繁发生。”EMA 还指出，“尽管主要研究中的大多数 ARIA 病例并不严重，也没有症状，但一些患者出现了严重事件，包括需要住院治疗的脑大出血。副作用的严重性应该在药物疗效较小的背景下进行考虑。”

EMA 在其决定中特别指出，拥有两个 APOE4 基因变异副本的人面临更高的 ARIA 风险。拥有这些基因的人也容易患上阿尔茨海默病，因此这些患者“很可能有资格接受 Leqembi 治疗。”

卫材和渤健可能很难说服 EMA 改变其决定。瑞穗证券分析师表示，在过去十年中，只有 25% 的负面 EMA 决定在重新审查请求下被推翻。

针对 EMA 的决定，倡导者认为，欧洲人没有其他国家患者可以追求的选择。美国 FDA 去年批准了 Leqembi，该药还获得了日本、中国、韩国和以色列等国家的监管许可。

阿尔茨海默欧洲组织在一份声明中表示，“该组织对欧洲阿尔茨海默病患者现在将被排除在 lecanemab 之外深感失望，他们无法根据对治疗风险和获益的个人分析做出个人选择。阿尔茨海默病欧洲希望 FDA 授权的患者登记库或正在进行的 lecanemab 试验的真实世界研究将为欧盟监管机构重新考虑其立场提供必要的科学证据。”

这并不是欧洲监管机构第一次在审评阿尔茨海默病治疗药时采取严格标准。2021 年，EMA 拒绝了渤健的 Aduhelm。但后来事实证明，这一药物的评价更加两极分化。在美国，尽管 FDA 批准了 Aduhelm，但医生和医疗保险却不愿提供这种他们认为几乎没有临床获益的治疗药。渤健今年早些时候放弃了 Aduhelm。

礼来的 donanemab 也正在接受 EMA 的审评。该药本月早些时候获得了 FDA 的批准，将以 Kisunla 的品牌名上市。

作者：识林-椒

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