首页 > 资讯 > CNPV 一拒一批，FDA 拟发“提前”审评奖金

出自识林

2026-03-02

*题图仅作示意用。

FDA近期对纳入“局长国家优先审评券（CNPV）”项目的两项药品申请公布了审评决定，揭示了该特殊快速审评通道的不同走向。

Disc Medicine公司的Bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的申请收到了完全回应函（CRL），未能获得加速批准。而勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim，BI）的Zongertinib（宗艾替尼，商品名Hernexeos）用于非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗的补充适应症申请则获得了加速批准。

与此同时，FDA局长Marty Makary披露了一项新的内部激励计划，拟向提前完成审评工作的审评员发放奖金。

Bitopertin的CRL：替代终点预测价值不足

Disc Medicine在2月13日收到了关于Bitopertin的CRL。FDA在CRL中建议公司基于临床终点而非新药申请（NDA）中提交的替代生物标志物数据，寻求该药物的传统批准。

Disc Medicine为支持加速批准提交了两项临床试验（AURORA研究和BEACON研究）的数据。FDA认可Bitopertin能显著降低全血中无金属原卟啉IX（PPIX）的水平。然而，CRL指出，PPIX的百分比变化幅度相对有限，且该变化幅度是否能合理预测临床获益尚不明确。CRL承认PPIX生物标志物具有强有力的机制和生物学合理性，但结论认为数据未能证明全血无金属PPIX的百分比变化与基于日光暴露的临床终点之间存在关联。Disc Medicine正在进行的III期APOLLO试验原本设计为加速批准后的确证性试验，如今可能充当传统批准的关键证据。

在Bitopertin之前，FDA已宣布授予18项CNPV，迄今完成一项批准，即US Antibiotics本土生产的Augmentin XR（阿莫西林和克拉维酸钾），该药为葛兰素史克（GSK）已上市产品的缓释剂型。Bitopertin的NDA被认为是CNPV项目在全新药物审评过程中的首次实际检验，然而未能过关。

此次CRL的签署人在公开版本中已被隐去。FDA此前曾表示审批签署权仍将保留在办公室主任层面，与当前流程保持一致。

宗艾替尼一线适应症获44天加速审批，BI占得先机

与Bitopertin的遭遇不同，BI的宗艾替尼在2月26日获得了FDA的加速批准，用于治疗携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变（经FDA批准的检测方法检出）的不可切除或转移性非鳞状NSCLC成人患者。此次批准是对宗艾替尼于2025年8月获得的加速批准（用于既往接受过系统性治疗的患者）的适应症拓展，将其应用范围扩大至一线治疗。

FDA局长Makary在一份新闻稿中表示，最终决定在BI提交申请后44天内作出。宗艾替尼因此成为CNPV项目下第二个获批的产品，也是首个通过该路径获得补充适应症批准的药物。

此次一线适应症的加速批准基于一项Ib期Beamion LUNG-1试验中一个初治患者队列的数据。披露的数据显示该队列的客观缓解率（ORR）达到76%，其中包括11%的患者获得完全缓解（CR），65%的患者获得部分缓解（PR）。此外，64%的患者缓解持续时间（DOR）达到或超过6个月。FDA新闻稿称76%的ORR数据“显著”，并指出现行标准疗法的预期缓解率通常在30%至45%之间。

此次批准使BI在其竞争对手拜耳（Bayer）之前获得了优势。Bayer正在研究其HER2靶向药物Hyrnuo用于一线治疗。两家公司均认为，相较于其他HER2疗法（如阿斯利康和第一三共的抗体偶联药物Enhertu），其口服药物为这些患者提供了可能更安全、更便捷的靶向治疗选择。Bayer公司发言人未立即回应媒体置评请求。

FDA将给“提前”完成工作的审评员发奖金

在上述批准的同时，2月26日，FDA局长Makary在内部会议上称其计划开始向提前完成工作的药品审评员发放奖金，并表示首批季度奖金预计将在8月左右发放。根据AP News获得的会议幻灯片和录音，Makary表示此项奖金的获批来之不易。他还说“如果你们不喜欢（奖金），我们可以取消掉，但通常人人都爱钱”（If you don’t like it, we can get rid of it, but usually everybody loves money）。

该计划可能引发一系列问题，包括奖金将如何在通常参与药品审评的大型团队中进行分配。未直接参与药品审评的员工（如工厂检查员）将没有资格获得这笔奖金。该试点项目还提出了潜在的伦理问题，额外奖金可能被视为对审评员“加速”行为的直接激励，需关注其是否影响审评结论的审慎性。

自1990年代以来，FDA一直通过用户付费法案机制向制药公司收取费用，以资助额外人员配备，加快药品审评。根据与行业的协议，FDA有完成每项审评的时间表和指标。但该机构此前从未因达到或超过这些目标而直接向工作人员支付报酬。该计划也可能对FDA的公众认知产生负面影响，该机构常被批评与其监管的药企关系过于紧密。

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