首页 > 资讯 > 药品质量办公室（OPQ）2017年年报

出自识林

2018-03-06

OPQ有史以来的第一份年度报告在2018年3月1日发布。此份年报很短，共20页，其中17页包含文段和彩色图片。在其中OPQ表示它在实现新计划的同时，在充满挑战的一年中实现了绩效目标，详见识林网站OPQ年报中文翻译。此份报告陈述了OPQ的很多外围职责，但就其审评新的和补充的申请以批准药品的首要职能而言，2017年OPQ表现如下：

• 132个新药申请，包括13个突破性疗法
• 1027个仿制药申请，包括150个优先首仿药
• 21个生物制品申请，包括7个突破性疗法和5个生物类似药

因此，OPQ用超过1300名雇员完成了总共1180份原始申请批准的质量审评，整体效率大约为每名雇员每年完成0.9份申请。当然OPQ还有其它很多事情要做，比如，

• 新兴技术研究项目（包括用于表征和测试的质谱分析，新型容器密闭系统，3D打印和连续制造等）
• 参与或领导了FDA在2017年进行的304次批准前检查中的108次
• 派出上百名员工应对飓风

业界对OPQ每名雇员在其主要业务上的年产出仍有更高期待。

亮点

1. 支持FDA审评工作达到各项付费法案绩效目标

2017年，OPQ支持FDA达到或超过PDUFA V的所有绩效目标并批准20项突破疗法。具有挑战性的NDA批准包括一项突破疗法，涉及5个月内批准的连续制造和带传感器的阿立哌唑片剂。后者是首次批准的新技术，胃酸中的传感器被激活，向患者佩戴的贴片发送信号，然后传给智能手机或医疗保健专业人员。

2017年，FDA批准了五个生物类似药，其中包括前两例肿瘤适应症的生物类似药，及前两例同一参照药的多个生物类似药。

2017年6月，FDA还公布了“药品竞争行动计划”，概述如何通过解决妨碍仿制药竞争的一些障碍将更多仿制药推向市场。这包括确定没有竞争的药品，并加快审评，直到所有药品有三种批准的仿制药。2017年，OPQ支持FDA达到或超过GDUFA I的所有绩效目标，并助力于批准或暂时批准150种优先首仿药。其中特别值得注意的是对醋酸格拉替雷和碳酸司维拉姆的批准，由于其活性成分的高度变异性，以及等效性证明的挑战性。【FDA 正努力撤除仿制药竞争障碍】 【FDA Hatch-Waxman 公开会议和药品竞争行动计划进展 - I】

2. 通过知识辅助评估和结构化申请开展知识管理

开发出工具，促使药品生命周期过程中监管药品申请的质量评估以及知识管理现代化，在药品生命周期过程中获取并管理知识，促进风险识别、缓解和沟通，为质量评估提供结构化模板。

开发并试点了一个指示板界面，集中关于：

• 关键质量属性的质量风险以及相应的缓解策略
• 原料药和药品的控制策略
• 设计了一个计算机辅助系统以强调生命周期知识管理和ANDA质量评估的标准化

3. 强化管理体系和内部标准化

• 设施评估和检查的运营方针(ConOps)。OPQ通过开发新的模板，为监督结束后发送的90天决定性信函做出贡献，批准后和进行原因检查。
• 新检查方案项目。针对无菌药品工艺设施的第三个NIPP检查试点，提高设施检查报告的产出、效用和一致性。
• 发布了十项指南草案和终稿，涵盖纳米材料在药物和生物制剂中的使用以及为优先的ANDA提供设施信息等主题。该办公室还发布或更新了十份政策和程序（MAPP）文件的内部手册，涵盖评估新兴技术和管理药物短缺等问题。

4. 扎实的培训和研究能力

举办了139场课程和研讨会，以支持科学和监管教育及职业发展。多次培训侧重于重新授权的使用者付费项目的变更、这些变更的影响以及OPQ中的角色和责任。

OPQ还为330名OPQ员工提供了一次实地考察学习，访问美国境内的17家制药企业。在这个项目中，员工学习了药品研发和生产的元素，并近距离参观了各种药品生产操作。

OPQ员工贡献了超过150篇同行评议的论文，主要源于技术领域。 包括生物类似药（在Annual Review of Medicine）和纳米材料（在Nature Nanotechnology）中的全面综述。

还资助了21世纪医药法案赋予的连续制造复杂药物制剂的外部研究。该法案部分特别授权拨款支持研究药品的连续制造，努力实现美国药品生产的现代化。

观察

OPQ的主要职能是为NDAs、BLAs以及ANDAs的原始申请和补充申请提供“质量审评”。此份报告指出OPQ现在雇佣“超过1300名员工”。那么，“质量审评”是什么？它包括化学、生产与控制（CMC），微生物学质量以及生产的标准，这些标准涵盖直接影响申请审评（包括批准前检查（PAI）和可能偶尔的批准后检查）的合规的方方面面。

OPQ的座右铭是“统一的质量声音”，此份报告指出，“统一的质量声音”提供了“一个统一的方法来确保药品生命周期过程内的质量”。由表及里来看，“统一的质量声音”可能包含两层含义。首先，它可能是指通过团队审评的方法对申请和补充申请中CMC的所有方面进行综合审评。OPQ已经声明，ANDAs将由一个至少有三位审评员的团队进行审评，三位审评员分别为一名化学家、一名工艺专家和一名质量专家。第二层含义可能是指为所有类型的申请和补充申请（即，NDAs、BLAs和 ANDAs）提供一个统一的审评标准。前者可能已经实施了，而后者很明显尚在推进中，因为元素杂质问题（【FDA最新元素杂质要求受到质疑】）显示，NDAs和BLAs被确信符合元素杂质还是一个批准后承诺，而ANDAs必须在批准前符合元素杂质。虽然标准是相同的，信任的层级却还停留在20世纪90年代。

另一个有趣的问题是OPQ对“质量”的定义。此份报告表述如下：

质量是指什么？

高质量的药品：

• 没有污染和缺陷
• 可重复地实现标签所声明的治疗获益

在美国上市销售的每一种药品都具有旨在确保其安全性和有效性的既定的成分、规格、纯度和其它质量特性。

不会有人质疑高质量的药品应该没有污染和缺陷，然而，这个定义的第二部分 – 应可重复地实现标签所声明的治疗获益 – 却有可能让人产生质疑。一些患者由于某种原因未从某些药品中获益，但这并不意味着这些药品不具有实现所声明治疗获益的能力，只是某些个体获益不明显。产业界使用“适合使用（fit for use）”这个词来描述符合质量标准的药品的第二个特性。FDA可能不喜欢这个说法，不然的话他们应该将定义第二部分表述为“具有重复实现标签所声明的治疗获益的能力”。药品对某些个体未能表现出所标示的获益并不意味着该药品在某些方面有缺陷。

作者：识林-枫 识林-Pepper
编译：识林-棉 识林-雪杉
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