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美国众议院提出新法案，未按时完成儿科研究可能会受到 FDA 处罚
出自识林
美国众议院提出新法案，未按时完成儿科研究可能会受到 FDA 处罚
2023-12-12
美国国会众议院两党议员代表正在寻求通过新立法来促进儿科药物开发，立法将优先考虑将儿科患者纳入新药试验。
由加州民主党众议员 Anna Eshoo 和德州共和党众议员 Michael McCaul 牵头的《2023 儿科药物创新法案》将收紧药物开发的要求，以将儿科人群纳入进来。
具体来说，法案将要求治疗罕见疾病的新药在儿科人群中进行测试，并将赋予 FDA 处罚未按时完成儿科研究的开发者的权力。法案还将把国立卫生研究院（NIH）儿童最佳药物法案项目的资金增加一倍，将资金从 2500 万美元增加到 5000 万美元，用于开展更多临床试验并培训监督人员。
Eshoo 在一份声明中表示，“如果我们不进行测试，我们就不知道一种药是否对儿童有效。由于治疗儿科癌症和其它罕见疾病的创新疗法，我们正在进入医学的黄金时代。”
该立法旨在建立健全有关儿科药物开发的现有法律，包括《儿童最佳药品法案》，该法案鼓励对儿童标签外用药的研究；以及《儿科研究公平法案》，该法案要求制药企业适当时研究儿童标签内适应症。
包括美国儿科学会以及白血病和淋巴瘤协会在内的少数利益相关者支持该法案，称法案解决了儿童新药研究的挑战，尤其是针对罕见疾病的新药。美国儿科学会主席 Sandy Chung 在一份声明中表示，“儿童不仅仅是小大人。至关重要的是，我们了解药物在儿童中的作用有何不同，并在药物开发过程中优先考虑儿童的需求，这样他们就不会错过新的疗法。2023 儿科药物创新法案将对儿科药物进行必要的修改，以确保儿童能够受益于医学的新进步 — 包括患有罕见病的儿童。”
目前还有几项旨在解决儿科药物问题的法案处在立法早期阶段，包括 McCaul 的《给孩子一个机会法案》，该法案将授权 FDA 指导药企研究儿科人群中的癌症药和疗法的组合，以及 Gabriella Miller 的《儿童优先研究法案 2.0》，增加对 NIH 儿童优先研究项目的资助。
作者：识林-蓝杉
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必读岗位： - RA（注册）：负责提交儿科研究评估，申请延期或豁免，以及处理标签变更。
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工作建议： - RA：及时提交儿科研究评估，申请必要的延期或豁免，并处理任何标签变更。
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适用范围：
本文适用于在美国销售的化学药和生物制品，包括新药和生物制品，以及上市后药品和生物制品。适用于所有在美国进行药品注册的企业，包括Biotech、大型药企、跨国药企和CRO/CDMO。 要点总结： - 儿科研究要求：规定了新药和生物制品在提交上市申请时必须附带儿科研究评估，以评估药物在不同儿科亚群中的安全性和有效性。
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- 临床：设计和执行符合FDA要求的儿科临床研究，并确保研究结果按时提交。
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适用范围：
本文适用于所有在美国销售的化学药和生物制品，包括创新药、仿制药及生物类似药。发布机构为美国FDA，适用于大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。 要点总结： - 儿科研究的市场独占权：对于新药和已上市药品，如果完成儿科研究并被FDA接受，可以延长市场独占权期限。
- 儿科研究的请求和执行：FDA可以要求药品企业进行儿科研究，并规定完成研究的时间框架。
- 儿科研究的报告和接受：企业需在规定时间内对FDA的儿科研究请求作出回应，并在完成后提交研究报告。
- 儿科药品的标签变更：基于儿科研究结果，FDA可以要求变更药品标签，并有详细的流程规定。
- 儿科信息的传播：FDA需向公众传播儿科药品研究的信息，包括研究结果和标签变更。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
