首页 > 资讯 > 真实世界证据研究中可能出问题的地方有哪些

出自识林

2021-08-20

在监管决策中增加真实世界证据的使用一直是美国 FDA 和行业的热点问题。但陷阱也不少，包括我们前天报道的关于【研究显示抗癌药真实世界研究质量不佳】的资讯。

全球信息和技术医疗服务提供商 IQVIA 真实世界解决方案首席科学官 Nancy Dreyer 在 6 月份举办的 DIA 年会上指出，快速发表和数据验证方法是《柳叶刀》和《新英格兰杂志》（NEJM）撤回的研究中的风险信号。

Nancy Dreyer 表示，在著名期刊撤回的两项新冠（COVID-19）观察性研究中可以看到危险信号，她指出可疑细节并向与会者展示了在使用真实世界证据（RWE）评估研究时可能会出现的问题。

这两项研究都依赖于 Surgisphere 公司的数据。《柳叶刀》上发表的研究报告称，羟氯喹和氯喹与 COVID-19 患者院内死亡风险增加有关，这依赖于 Surgisphere 的去识别化电子健康记录注册表。NEJM 上发表的一篇研究则评估了住院 COVID-19 患者中心血管疾病和药物治疗与院内死亡的关系。

Dreyer 剖析了研究方法，“这是一个发表开创新 COVID-19 研究的国际注册中心。他们在 11 个国家的 169 家医院开展研究”，研究人员在最后一次患者访视后发表了数据，而不是在数据库锁定时发表。“然后他们说的话也引起了我的怀疑。”她注意到作者声称对电子病历进行了手动验证，“手动验证数据源？这是什么？并且如此迅速地在这么多医院里完成？”

作者还表示，这些数据已经过财务记录和外部数据库的验证。Dreyer 表示，“这在任何国家的任何医院都不容易做到。没有细节，我认为这听起来不错，但不可信。”作者还声称他们符合美国医疗保健研究和质量机构的注册指南，但研究与指南并不一致。Dreyer 曾帮助编写指南。Dreyer 表示，“必须从方法到细节进行审查。”

34 个药物批准中的 RWE

Dreyer 在一个专注于使用真实世界证据进行决策的小组中发言。同时发言的还有杜克大学 Margolis 卫生政策中心主任 Mark McClellan，他表示，撤回研究的例子说明了对基础数据的完整性、准确性和可靠性的信心的必要性。他还强调，方法可以帮助消除偏见并确保结果是可操作的。在撤回研究的例子中，数据和方法的适当应用“我认为在各个层面都失败了。”

最近的研究揭示了 RWE 在药物批准中发挥作用的频率。McClellan 介绍了他和同事进行的一项研究[1]，该项研究对 1954 至 2020 年批准的大多数药物的批准随附证据包进行了研究。该研究于 4 月发表在《临床药理学与治疗》杂志上，发现了 34 个 RWE 被包含在证据包中的实例。

其中超过 50% 的产品被指定用于罕见疾病或儿科人群，并且提交 RWE 的产品中有 82% 获得了孤儿药认定。此外，26% 的产品用于肿瘤学，18% 用于血液学，12% 用于神经学。该研究还发现，在 59% 的情况下，RWE 被包含在产品标签中。

McClellan 表示，大多数 RWE 用途是作为外部对照和单臂试验。他表示，RWE 不被接受的情况，主要包括没有注意到研究设计的预先规范或不充分的预先规范，并且存在关于数据可靠性和所用方法与手头问题的相关性问题。

[1] Mahendraratnam, N., Mercon, K., Gill, M., Benzing, L., & McClellan, M. B. (2021). Understanding Use of Real‐World Data (RWD) and Real‐World Evidence (RWE) to Support Regulatory Decisions on Medical Product Effectiveness. Clinical Pharmacology & Therapeutics.

作者：识林-Acorn
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