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欧盟更新双相情感障碍药物开发指南
出自识林
2024-09-11
欧洲药品管理局（EMA）于 9 月 9 日发布了治疗和预防双相情感障碍（bipolar disorder）的药品临床开发更新指南，以反映对该疾病的新的医学认识。
该指南将取代 2001 年发布的已有 23 年历史的版本。EMA 表示，它进行了几项更改，以反映《精神疾病诊断和统计手册》第五版 (DSM-5) 中的信息。EMA 最初在 2016 年的概念文件中宣布计划更新该指南。
随着 DSM-5 的更新，双相情感障碍及相关疾病已与抑郁症分开，双相情感障碍 II (BD II) 不再被视为双相情感障碍 I (BD I) 的较温和形式。此外，躁狂和轻躁狂发作的标准已更改为活动和能量的压力变化。
根据 EMA 的数据，全球约有 4000 万人患有 BD，受这种疾病影响的个体的自杀风险是普通人群的 10-30 倍。指南指出，虽然双相情感障碍的病因和病理生理学尚不清楚，但使用全基因组关联研究 (GWAS) 和拷贝数变异 (CNV) 方法进行的基因研究为了解该疾病的神经生物学提供了一些见解。
该指南指出，虽然有多种行为、遗传和神经影像生物标志物可用于识别高危患者，但数据仍然过于异质，不适合“指纹识别”。指南涉及临床药理学研究，评估治疗效果，解决治疗抵抗和认知功能改善等具体主张，老年人和儿童等特殊人群使用药物，以及安全性评价。
对于临床药理学研究，指南指出，使用受体占据正电子发射断层扫描（PET）研究来检测大脑的结构或功能变化，可能有助于剂量探索研究。
为了评估临床疗效，指南建议申办人评估急性期和维持治疗期对躁狂或抑郁症状的治疗。指南指出，“即使产品仅在一种情况下有效，例如在治疗急性躁狂发作而不是治疗整个疾病谱（包括抑郁发作）时有效，重要的是要知道它是否会引发双相情感障碍的相反极（例如诱发从躁狂症到抑郁症的转变）。
这些研究中的患者应根据 DSM-5 或国际疾病分类 (ICD) 11 标准进行诊断和分类。诊断应由合格的精神科医生做出，并使用结构化评估工具（例如 DSM-5 轴 I 疾病结构化临床访谈 (SCID-I)）进行确认。
指南建议使用双盲、随机、平行组、安慰剂对照研究。EMA 指出交叉设计“不适合对 BD 患者进行研究”。建议进行为期三周的临床研究，以证明对急性躁狂症的疗效，而在躁狂症中，患者在通常的评分量表上改善 50% 被认为是“临床相关应答”。
指南不建议对 13 岁以下儿童进行研究，因为“没有足够的证据证明该人群存在双相情感障碍”。
识林-Aspen
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岗位必读建议： - 临床研究（Clinical）：负责设计和执行临床试验，确保试验方案符合指南要求。
- 注册（Regulatory Affairs）：负责药品注册文件的准备，确保提交的资料符合EMA的临床开发指南。
- 研发（R&D）：参与新药的研发过程，确保研发策略与指南保持一致。
工作建议： - 临床研究：在设计临床试验时，应特别关注患者群体的选择、疗效评估标准和安全性监测。
- 注册：在准备注册文件时，应确保所有临床数据和试验设计均符合EMA的最新指南。
- 研发：在药物开发早期阶段，应考虑指南中对疗效和安全性的要求，以指导后续的临床试验设计。
文件适用范围：
本文适用于治疗和预防双相情感障碍的药品临床开发，包括化学药和生物制品，适用于创新药和仿制药，由欧洲药品管理局（EMA）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。 文件要点总结： - 患者群体定义： 明确指出临床试验应包括哪些双相情感障碍患者群体，以及如何定义这些群体。
- 疗效评估： 强调了对疗效评估方法的选择和应用，包括使用的标准和工具。
- 安全性监测： 规定了在临床试验中对患者安全性的监测要求，包括不良反应的记录和评估。
- 长期治疗研究： 鼓励进行长期治疗研究，以评估药物的长期疗效和安全性。
- 特殊人群考量： 特别强调了对儿童、青少年和老年人等特殊人群的临床研究要求。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
