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欧盟就儿童体重控制临床试验监管征求反馈意见
出自识林
2024-12-06
欧洲药品管理局（EMA）于 12 月 3 日公布了一份关于儿童体重控制药物临床评价指南的概念文件草案，就修订儿童体重控制现有附录征求意见。
EMA 于 2008 年通过了现有的儿童体重控制附录。2016 年，EMA 修订了用于体重控制的药物临床评价的主要指南。现在，EMA 计划修改儿童体重控制附录，以使文本与 2016 年指南保持一致，并“反映这一快速发展领域的最新进展。”
由于新体重管理药品的批准以及当前临床实践指南的变化，EMA 提议更改儿童体重管理附录。EMA 提议更新附录介绍，以反映当前的科学知识和发展。
其它计划的修订涉及儿童超重/肥胖的定义和临床试验设计。在讨论该定义时，EMA 表示，目前的附录引用了体重指数（body mass index，BMI）相关指标来确定儿童的超重和肥胖。EMA 认为当前方法存在缺点。“BMI 应该根据年龄和性别进行调整，并且指标可能并不理想，因为不能以个性化的方式直接反映肥胖或过度肥胖的后果。其它工具可能有助于更好地描述药物治疗的目标人群。”
在试验设计方面，EMA 列出了计划改变的五个方面。EMA 正在考虑取消三个月的导入期要求，称这可能会阻止人们参与试验。其还在考虑“根据预期的目标人群”改变入组和排除标准。EMA 还在研究现有的对于停止治疗后六个月观察期的要求。
EMA 表示，“停止治疗可能有其缺点，可能不会增加很多信息。因此，将考虑停药后是否需要随访以及随访时间的长短。”
另外两个试验设计要点与终点和对照组有关。EMA 目前建议试验使用 BMI 标准差分数的变化或 BMI 与基线的百分比变化作为主要终点。EMA 正在考虑替代方案，并希望捕捉“医疗、心理和功能结局”。EMA 还在寻求解决安慰剂对照试验中出现的脱落问题的方法。
概念文件草案的征求意见截止日期为 2 月 28 日，EMA 计划在征求意见截止后六个月内发布附录草案，并给出六个月的意见反馈期。EMA 可能会在 2026 年下半年定稿更新的附录。
识林-椒
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适用岗位及工作建议： - 临床（Clinical）：必读。在设计临床试验时，应特别关注体重管理药物的疗效评估方法、患者选择标准以及试验设计策略。
- 注册（Regulatory Affairs）：必读。负责确保公司在体重管理药物的临床评估和注册过程中遵循EMA的指导原则。
- 研发（R&D）：必读。在药物开发过程中，需依据指南选择合适的剂量、评估药物作用机制，并考虑肥胖相关的生理变化对药物分布的影响。
文件适用范围：
本文适用于欧洲药品管理局（EMA）管辖范围内，针对成人超重和肥胖患者体重管理的化学药物和生物制品的临床评估。适用于大型药企、Biotech公司以及跨国药企。 文件要点总结：
本指南为体重管理药物的临床评估提供了详细的指导，强调了疗效评估、患者选择、临床试验策略和设计的重要性。在疗效评估方面，明确了体重减少作为主要疗效终点，并提出了至少5%的体重减少作为有效的主要疗效标准。同时，指南还强调了对心血管风险因素和其他与体重相关的并发症的影响作为次要疗效终点的重要性。在患者选择上，建议包括不同BMI类别的患者，以全面评估药物的减重效果。在临床试验设计方面，推荐随机、安慰剂对照、双盲的III期试验，并考虑长期治疗中体重减少的平台期。安全性方面，指南更新了心血管安全评估的要求，特别强调了对新机制药物或心血管安全档案尚未建立的药物的心血管安全性的全面评估。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 临床（Clinical）：必读。应关注儿童体重控制药品的临床评价指南更新，确保临床试验设计符合最新要求。
- 研发（R&D）：必读。需根据修订内容调整儿童体重控制药品的研发策略和试验方案。
- 注册（Regulatory Affairs）：必读。负责跟踪指南修订进展，更新注册文件和策略。
适用范围：
本文适用于欧洲药品管理局（EMA）管辖范围内的化学药和生物制品，特别关注用于体重控制的药品，包括创新药和仿制药，适用于Biotech、大型药企和跨国药企。 文件要点总结： - 指南修订需求：明确指出需要对儿童体重控制药品的临床评价指南进行修订，以反映最新的科学进展和临床实践。
- 科学依据更新：强调了对儿童体重控制药品的临床评价需基于最新的科学证据和数据。
- 临床试验设计：特别提到了对儿童体重控制药品临床试验设计的考量，包括试验的安全性和有效性评估。
- 风险管理：新增了对儿童体重控制药品的风险管理要求，强调了风险评估和控制的重要性。
- 患者安全：鼓励在临床评价中特别关注儿童患者的安全和福祉。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
