首页 > 资讯 > 患者代表 — 将患者的声音带到 FDA

出自识林

2017-07-28

（译自FDA Voice “Patient Reps – Bringing the Voice of Patients to FDA” 2017 年 7 月 26 日，作者：Jack Kalavritinos，美国 FDA 对外事务副局长）

在 FDA，我们永远不会忽视我们在评价和批准新医药产品方面所做的使患者受益的工作。

这意味着越来越多地将患者及其照顾者的观点和专业知识考虑在内，因为他们提供了独特的声音和视角，以及最了解他们的日常生活。例如，本月初，我们宣布成立第一个只由患者和照顾者组成的咨询委员会，他们将就与医疗器械相关的复杂问题提供咨询。

我们的另一纳入患者观点的方式是通过 FDA 患者代表计划。该计划将患者及其照顾者，以及他们拥有的 300 多种疾病的非凡的广泛知识和个人经验直接带入到监管医药产品研发和审评过程中。他们服务于 47 个 FDA 咨询委员会和小组，对于目前正在考虑批准获许可的药品、医疗器械和生物制品提供建议。他们还担任审评部门（审评数据以确定医药产品的获益是否超过潜在风险的医生和科学家）的顾问，并在 FDA 会议和研讨会上针对具体疾病或监管和卫生政策问题作为演讲人。

每年我们在 FDA 卫生和组织事务办公室的团队都将新的 FDA 患者代表带到华盛顿特区，进行培训和指导。他们了解从医药产品审评政策和临床试验到药品、生物制品和器械生命周期的一切简要情况，甚至是关于统计分析的简要介绍。

毫无疑问，最近结束的为期两天的研讨会最激动人心的时刻是当患者代表讲述自己的故事，他们如何作为自己的患者群体的倡导者影响如此众多的生命，并解释为什么他们决定做出承诺成为患者代表的时刻。一个比一个更加引人注目。以下是他们的一些故事：

• 一名患有纤维肌痛症的女性表示她加入这一计划“为那些患有慢性、改变生命疾病的人们发声”。她认为她在定性研究方面的培训加上她对自己病情的个人经验，将帮助她倾听和了解患者的经历，并“梳理‘噪声’”。
• 一名照顾者，她的丈夫在被诊断患有多形性胶质母细胞瘤（脑癌的一种形式）后幸存了三年。在此期间，他接受了四次手术，并服用过 15 种不同的化疗药品。她因自己的经历成为一名患者倡导者，从而她可以参与到为“这类令人畏惧的疾病”寻找新疗法的过程中。她还与其他照顾者一起帮助他们应对诊断。正如她所解释的，“能够与经历过同样疾病的人交谈有助于降低他们的焦虑程度以及伴随诊断的一些未知数。”
• 一名患有分裂情感障碍的患者谈到她在大学中当她听到的声音干扰她的学习和正常生活时首次发病的情况。但是，通过适当的治疗以及令人难以置信的训练和支持，她能够学会控制她的疾病，并且不让疾病影响自己的生活。现在，她是一名心理健康治疗师，致力于打击阻止精神病患者在需要时获得所需帮助的陈规旧习。她的目标是“面对那些与精神疾病相抗衡，但被视为‘身体健康’的人们。”
• 一名照顾者，他是患有遗传性共济失调症的两名女性的父亲和叔叔，这是一种缩短生命的遗传线粒体神经疾病，没有治疗方法。他目睹了现年 31 岁的女儿四肢瘫痪。他用令人难以置信的诚实和痛苦表示，“她很快就会死去。”但他也把痛苦变为实际行动。除了帮助他的女儿和侄女之外，他还用自己的力量帮助其他患有这种疾病的人，并引起注意和用于寻找疗法的资源。他解释表示，成为一名患者代表一部分原因是这样“在一个疗法需要他的肯定或否定投票的那天他可以在 FDA。”

由于篇幅有限无法包含他们的每一个故事，但是每个这些卓越的人都拥有充满勇气的引人注目的历史。所有人都致力于抗击直接影响他们的疾病，无论是作为患者还是照顾者。但是，有一位女士的评论可以适用于他们所有人，她表示“努力不让自己的身份被我的疾病所定义。”他们非常努力地将他们的注意力转向外部而不是内部，并利用他们的力量和专长来谋求他人的利益。

这种低调而又勇敢的精神以某种方式存在于每一位 FDA 患者代表的身上。我们希望感谢这些个人对 FDA、对更好的健康状况的鼓舞人心的承诺，以及他们在这些关键公共卫生工作中的作用。

编译：识林-椒
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