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国际药政每周概要：EMA 2023 年报；FDA 药品质量职能十大重点，药品研发平台技术认定计划指南，支持推进罕见病治疗的临床试验试点计划新进展，等
出自识林
国际药政每周概要：EMA 2023 年报；FDA 药品质量职能十大重点，药品研发平台技术认定计划指南，支持推进罕见病治疗的临床试验试点计划新进展，等
2024-06-05
【监管综合】
05.30 【EMA】2023年报
05.30 【EMA】年度报告强调了2023年科学、药品和健康方面的进展
报告详细介绍了 EMA 对欧盟公共和动物卫生的贡献。报告采用全新的布局和新的互动功能，可深入了解 EMA 地战略举措以及 2023 年的工作重点。
报告概述了 2023 年人用药和兽药审评和监测的重点以及 EMA 在三大战略领域的关键成就：抗癌药，数据驱动的药品监管以及透明度和沟通。2023年，EMA建议批准77种人用药品，其中39种含新活性物质。其中包括两种预防呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病的疫苗，EMA还建议批准首个使用突破性基因编辑技术CRISPR / Cas9治疗两种罕见血液疾病（β地中海贫血和严重镰状细胞病）的先进治疗药品。报告中还包括一些检查和合规数据，值得一读。
05.29 【FDA】关于 CDER 的药品质量职能需要了解的10件事
FDA以简洁易懂的语言介绍了有关 CDER 药品质量职能的十大重点事项。包括：在获得 FDA 批准之前，处方药生产商必须证明其药品安全、有效且符合质量标准； CDER 致力于制定国家和国际政策，为药品生产商建立质量标准；CDER 会检查生产商将如何确保药品的鉴别、规格、一致性和纯度；FDA 对药品申请中列出的设施进行基于风险的评价；CDER 保有一份所有从事美国上市药品商业化生产的场地设施的清单；FDA 还检查生产非申请药品的生产商；CDER 可能会要求场地设施提供文件或要求与场地设施进行远程交互，以评估对所要求生产规范的合规性，等等。
参见资讯：FDA 药品审评中心质量职能十大重点事项
05.31 【FDA】FDA 综述：2024年5月31日
05.30 【FDA】与 ElZarrad 博士讨论人工智能在临床试验设计和研究中的作用
05.29 【EU】公众意见征询：欧盟卫生技术评估法规下的利益冲突条例
05.29 【FDA】Califf 局长在2024年 FDA 行业监管教育（REdI）年会上的讲话
05.28 【FDA】FDA 综述：2024年5月28日
【注册、审评、审批】
05.28 【FDA】指南草案 药物研发平台技术认定计划
指南详细说明了其计划如何实施平台技术认定计划（platform technology designation program），澄清业界对该计划的许多疑问。药品申办人可以使用平台技术通过标准化的生产或制造工艺生产多种药品或生物制品，该计划旨在提供如何对这些平台技术进行审评的可预测性。
指南草案概述了获得平台技术认定的资格因素、获得认定的潜在好处、如何利用认定平台技术的数据、如何在里程碑会议中讨论认定请求、认定请求提交的推荐内容，以及认定请求的审评时间表。FDA 表示“该计划旨在提高采用经认定的平台技术的药品开发、生产和药品申请审评流程的效率。”
参见资讯：FDA 发布药品研发平台技术认定指南草案
05.31 【EMA】平行销售问答 内容更新
05.31【EMA】平行销售年度更新检查清单
05.30 【FDA】批准 lisocabtagene maraleucel 用于复发或难治性套细胞淋巴瘤
05.30 【PMDA】审评 咨询服务 页面更新
05.29 【FDA】FDA 加速批准 selpercatinib 用于2岁及以上 RET 改变的转移性甲状腺癌或实体瘤儿童患者
05.29 【EMA】成员国对任命国家层面药物警戒联系人的要求 - 人用药要求
【研发与临床】
05.31 【FDA】支持推进罕见病治疗的临床试验（START）试点计划
该项目于去年 9 月份首次宣布，最初的计划是选择六个参与者，三个来自 FDA 药品中心，三个来自生物制品中心。FDA 并没有公开透露哪些团体被选中，但通过各公司的披露，被选中的四家参与者包括：Denali Therapeutics、Larimar Therapeutics、Grace Science 和 Neurogene。入选的公司能够更轻松地与监管机构沟通，从而可以在设计研究和推动批准时获得更好的建议。为了被选中，申办人必须拥有正在临床开发阶段的神经退行性疾病候选基因或细胞疗法或更传统药物。
参见资讯：FDA 罕见病曲速行动试点选定首批四个参与者，在研药物有哪些？
06.02 【EMA】CHMP 关于克-雅病与血浆源和尿源药品的思考性文件
05.31 【FDA】药物试验快照：RIVFLOZA
05.30 【EMA】ICH M14 关于使用真实世界数据进行药品安全性评估的药物流行病学研究的计划、设计和分析的一般原则指南
【GxP 与检查】
05.29 【加拿大】检查追踪 新增 印度 Everest Organics Limited；美国 Westwood Laboratories Inc.
05.28 【FDA】警告信 阿鲁巴 Aruba Aloe Balm N.V.
05.28 【FDA】警告信 美国 Ward Smelling Salts
05.28 【FDA】警告信 加拿大 Safari Stem Cell, LLC
05.28 【FDA】警告信 中国 北京亚太恒美科技有限公司
【仿制药和生物类似药】
05.31 【WHO】QAS/21.896 枸橼酸乙胺嗪
05.28 【FDA】批准首个用于两种罕见病的可互换生物类似药
【其它】
05.29 【FDA】风险评估和改进 - ORA-LAB.4.12
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岗位必读建议： - QA：确保质量管理体系与EMA年度报告中的标准一致。
- 注册：关注EMA对注册流程的最新要求，确保注册策略的合规性。
- 研发：了解EMA对创新药物研发的指导，优化研发流程。
文件适用范围：
本文适用于欧洲药品市场，涵盖化学药、生物制品等药品类型，适用于创新药、仿制药、原料药等注册分类，由欧洲药品管理局（EMA）发布，适用于跨国药企、Biotech等企业类别。 文件要点总结： - 监管合规性强调：报告中强调了药品生产企业必须遵守EMA的监管要求，确保药品的质量和安全性。
- 创新药物研发指导：特别指出了对创新药物研发的支持和指导，鼓励企业进行创新。
- 注册流程更新：明确了注册流程中的变化，包括对申请材料和审批流程的更新。
- 质量管理体系要求：新增了对药品生产质量管理体系的具体要求，以提高药品的一致性和可靠性。
- 市场准入策略调整：报告中提到了对市场准入策略的调整，以适应不断变化的医药市场环境。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议- 药物流行病学研究人员：深入理解ICH M14指南对于计划、设计和分析使用真实世界数据进行药品安全性评估的药物流行病学研究的一般原则。
- 药品安全评估专员：掌握使用真实世界数据进行药品安全性评估的方法和注意事项。
- 数据管理人员：了解数据管理计划、质量保证和质量控制的相关要求，确保数据的准确性和完整性。
文件适用范围本文适用于化学药、生物制品、疫苗等药品类型，特别针对使用真实世界数据进行安全性评估的创新药、仿制药、生物类似药等注册分类。适用于包括Biotech、大型药企、跨国药企在内的各类企业，以及CRO和CDMO等服务机构。发布机构包括中国、美国、欧盟等地区。 文件要点总结- 研究设计的一般原则：强调了研究设计应遵循的一般原则，包括研究问题的明确性、研究设计的合理性以及数据分析的准确性。
- 数据源的适用性：明确了数据源在选择时必须适合研究目的，包括数据的相关性和可靠性。
- 偏差和混杂的控制：特别指出了在研究中识别和控制选择偏差、信息偏差和混杂的重要性。
- 数据管理和质量保证：强调了在数据管理过程中实施质量保证和质量控制的必要性。
- 分析计划和报告：规定了分析计划的制定和研究报告的提交要求，包括对不良事件、药品不良反应和产品质量投诉的报告。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 药物警戒人员（PhV）：理解各国对药物警戒联系人的具体要求，确保符合各国法规。
- 注册部门：在药品注册过程中，考虑药物警戒联系人的任命要求。
- 市场准入团队：了解各国对药物警戒联系人的要求，以便在市场准入策略中做出相应安排。
文件适用范围：
本文适用于人用药领域，涉及欧盟成员国对药物警戒联系人的任命要求。不包括兽用药，且不涉及非欧盟国家或地区的要求。 要点总结： - 国家法律要求：多数成员国法律要求或允许任命国家层面的药物警戒联系人。
- 联系人员资质：某些国家如比利时、保加利亚、克罗地亚等要求联系人具备特定资质，包括语言能力和专业背景。
- 联系要求：一些国家如比利时、捷克共和国等要求联系人能够全天候联系，并居住在欧盟内。
- 特定情况要求：某些国家如爱沙尼亚、芬兰等在特定情况下，如欧盟QPPV不在该国居住时，要求任命国家层面的联系人。
- 报告和沟通：联系人通常需要向欧盟QPPV报告，并在必要时与国家监管机构沟通。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议- 研发（R&D）：理解平台技术认定计划的资格标准和潜在好处，以优化药物开发流程。
- 注册（Regulatory Affairs）：掌握提交平台技术认定请求的流程和内容要求，确保注册策略的有效性。
- 质量管理（QA）：监控平台技术的应用是否持续满足资格因素，确保产品质量和合规性。
- 药物警戒（PV）：了解平台技术在药物安全方面的应用，以便于监测和评估潜在风险。
文件适用范围本文适用于美国食品药品监督管理局（FDA）监管下的化学药品和生物制品，包括创新药、仿制药、生物类似药等。主要针对使用平台技术的药品开发、生产和审查流程。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结平台技术认定资格- 明确了平台技术的法定定义和获得认定的资格因素，强调了技术在多个药物中的适用性及其对审查流程的潜在效率提升。
平台技术认定请求- 建议在药物开发IND阶段提出平台技术认定请求，以便于FDA及时审核，并强调了请求内容的详细性和完整性。
平台技术认定的潜在好处- 描述了获得平台技术认定后，申办方可能获得的早期互动、数据利用和监管咨询等好处。
平台技术认定请求的内容- 详述了提交认定请求时应包含的关键信息，如平台技术描述、批准申请的识别、共享结构元素的证明等。
平台技术认定的撤销- 规定了FDA在认定技术不再满足资格因素时撤销认定的条件和流程。
指定平台技术变更- 说明了在批准后如何提交平台技术变更，并强调了变更申请的合理性和对资格因素的持续满足。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
