首页 > 资讯 > 业界挑战 FDA 加速批准新规，学界则认为力度仍不够

出自识林

2025-03-12

*题图来自网络

加速批准路径自诞生以来就伴随从未停歇的争议。FDA 于 1 月 6 日发布了题为《加速批准以及确定是否正在进行确证性试验的考量因素》的指南草案，澄清了有关如何认定确证性试验正在“进行中”的标准，并说明了 FDA 计划如何落实新的加速审批政策。指南草案还指出，“在某些情况下，当 FDA 确定药品上市后继续招募/保留受试者可能特别具有挑战性时，FDA 可能会要求在批准时完成招募。”

截至目前，该指南草案已收到42份反馈评论，药企们大多将之视为额外的束缚，意图尽量减少对研发进度的阻碍。而近期发布在《美国医学会杂志》（JAMA）的一篇观点文章，则从相反的角度提出新的监管方法。一正一反，无非是各方动机截然不同。我国附条件批准上市新药数量逐年增加，如何在促进创新的同时施加合理有效的监管，也逐渐成为业界关注的课题。

药企还是要快，还质疑确证性临床的合理性

代表创新药的美国药品研究与制造商协会（PhRMA），生物技术创新组织（BIO）以及代表仿制药的美国普享药协会（AAM）纷纷反馈意见，主要集中在审批流程的透明度、确证性试验的必要性以及指南的整合等方面。

PhRMA和BIO均对FDA在确认性试验反馈时间上的模糊性表示担忧。新指南建议，申请加速审批的申办方应尽早与FDA就确证性试验进行沟通，但并未明确规定FDA的反馈时间。对此，PhRMA强烈建议FDA在最终指南中明确反馈时间表，特别是针对确证性试验的要求、协议和里程碑的反馈时间。PhRMA提议，FDA应在60天内对确证性试验方案提供反馈。BIO也表达了类似的观点，认为FDA应设立明确的目标时间表，以确保确证性试验能够及时启动。

PhRMA和BIO的另一诉求是，“能不变就不变”，建议FDA在最终指南中保留2014年发布的关于严重疾病加速审批程序的核心原则，并建议FDA发布一份涵盖所有加速审批问题的综合指南，整合2014年指南、当前草案指南以及治疗领域特定的加速审批指南，从而避免混淆。

仿制药和类似药间接从加速批准中获益，因此AAM也在发声，要求FDA提供更多关于撤回程序对仿制药影响的细节。AAM强调，任何影响仿制药或生物类似药的撤回程序都应充分保障申请人的权利和利益，FDA应确保在提出撤回时，向所有相关申请人提供充分的通知。

以上是针对指南草案的意见，但PhRMA的另一反馈耐人寻味。PhRMA指出，国会并未要求所有获得加速审批的药物都必须进行确证性试验。而FDA在某些情况下可能不需要强制要求确证性试验，特别是在罕见病和弱势人群的治疗领域。并且对于某些高度未满足需求的疾病，进行长期临床结果研究可能不切实际，甚至不可能。因此，PhRMA建议FDA在最终指南中明确，加速审批路径在此类情况下仍然适用。

学界提议不批商品名，意在进一步刺激药企开展确证性临床

相比企业界，学界更多站在患者健康和社会效益角度思考问题。俄勒冈健康与科学大学的Catherine S. Hwang和西弗吉尼亚大学法学院的S. Sean Tu近日发表在JAMA健康论坛上的一篇观点文章提出，如果限制制药公司在药物获得FDA完全批准之前使用商品名（Brand Name），可能会刺激（incentive）他们加快完成加速审批药物的确证性试验。

作者认为当前的加速审批程序存在一个显著问题：制药公司在获得加速批准后，可以立即开始销售药物，必然缺乏足够的动力及时完成这些试验。而许多加速审批的药物在确证性试验结果不佳后被撤回，制药公司更倾向于将药物尽可能长时间地留在市场上，而不是迅速完成FDA要求的确认性试验。

作者提议，在药物获得完全批准之前，可禁止制药公司使用品牌名称或通用名称，而是使用一个“研究性药物名称”。这一措施将向临床医生、支付方和患者传递一个明确的信息：该药物尚未被FDA完全批准为安全有效。此外，研究性药物名称可能会使支付方在支付高价时更加谨慎。以近年来最大争议Biogen的Aduhelm（aducanumab）为例，该药当时定价为每年5.6万美元，而其制造商有9年的时间来完成后续研究。如果Biogen被迫使用研究性药物名称，可能无法为如此高的价格提供合理依据。作者还引用数据显示加速审批药物的价格持续上涨，2012年至2017年间，Medicare在加速审批药物上的支出高达111亿美元。这些昂贵的疗法引发伦理问题，即支付方是否为可能不安全或无效的药物买单。

这一提议尤其适用于新分子实体药物，即通过加速审批程序首次进入市场的药物。作者指出，86%的新分子实体药物的主要适应症是通过加速审批获得的。对于这些药物，品牌名称和通用名称尚未存在，因此使用研究性药物名称将更加有效。

识林-实木

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