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“财务毒性”：药物开发的新考量点
出自识林
2023-02-22
美国的《Cancer》最近发表了一篇题为《将财务毒性考虑因素纳入临床试验设计，以促进以患者为中心的肿瘤学决策》[1]的文章。
文章讨论了“财务毒性（Financial toxicity）”这一概念，作为癌症治疗的一种负面影响，在临床试验设计中并没有得到足够的关注。财务毒性指的是癌症治疗可能对患者造成的负面经济影响，包括增加的自付费用、收入减少，甚至破产。财务毒性的普遍程度很高，根据研究的特定癌症不同，范围从20%到60%不等。年轻患者、少数族裔群体和低社会经济阶层的患者更容易出现财务毒性。财务毒性对患者的生活质量有直接影响，可能使他们面临破产的风险，甚至可能增加死亡率。虽然有方法可以在患者层面上减轻财务毒性，但这些方法并不足够。
目前评估癌症治疗方案的框架是由临床试验和后市场监测研究驱动的，但并没有主动获取与财务毒性有关的信息，以便将治疗的潜在财务影响纳入风险/收益讨论。患者通常只能根据疗效或保险覆盖范围来决定治疗选择，而不考虑财务影响。无法告知患者治疗的预期影响而阻碍了患者做出真正知情的决策。美国的新抗癌药物不断增加的成本并没有伴随着疗效的显著提高；相反，随着成本的增加，新疗法的好处停滞不前甚至减少。
- 药物现在可以通过加速途径以高成本批准用于中间终点适度改善的患者，例如iDFS（无侵袭性疾病生存率）绝对改善 3%–4%（例如，激素受体阳性早期乳腺癌中的 abemaciclib），对生存的影响尚不清楚。
- 手术后昂贵的辅助靶向治疗通常给予 1 年（例如，在 HER2 阳性乳腺癌中使用 ado-trastuzumab emtansine [T-DM1]）或 3 年（例如，在 EGFR 突变 NSCLC 中使用奥希替尼）， 缺乏努力确定适当的剂量或给药时间以解释治疗的财务影响（对患者和医疗保健系统）。
- 肿瘤药物开发中的一个常见概念是最大耐受剂量，即患者在没有不可接受的毒性的情况下可以耐受的最高剂量，然后进一步研究其疗效证据，很少考虑确定药物的最小有效量以尽量减少治疗的经济影响。
除了直接来自药物成本，财务毒性可能还来自因为治疗相关毒性导致工作缺席、需要家庭护理资源或额外的医疗就诊旅行等间接费用的差异。一个全面的财务毒性框架必须包括这些间接成本，因为这些数据对于补充不同方案本身的直接成本信息至关重要。还必须收集有关治疗对现实世界的财务影响的信息，特别是考虑到即使药品费用没有完全由临床试验企业/机构承担，不同患者的实际支出成本也不相同。临床试验设计中考虑财务毒性的总结：
为了更好“以患者为中心的药物开发”，应该在临床试验设计和随后的现实世界评估中，加入财务毒性结果的收集和考虑。了解治疗的所有影响——疗效、安全性、成本和财务影响的患者最能够参与决策制定。
编者视角
对于文章提到的“药物减量”对“财务毒性”贡献，编者认为存在不确定性。以经验而谈，“吃多少、吃多久”不是影响治疗成本的主要因素，新药成本大部分不是来自药品生产制造成本：
- − 诺华治疗脊髓性肌肉萎缩症的基因药物Zolgensma，只需要给患儿注射一次，该药物市场价为2,125,000美元。
- − 根据一项由Tufts Center for the Study of Drug Development进行的研究，2019年平均研发一种新药的总成本为28.8亿美元，其中研发费用占到19.2亿美元，临床试验费用占到5.5亿美元，生产和制造费用占到2.6亿美元，市场推广费用占到1.5亿美元。
但文章提到的“将财务因素纳入临床试验设计”的思考是一项重要的举措，以确保全面评估各种治疗方案对患者的净效益。 通过对直接和间接成本的充分考虑，我们可以更好地了解治疗对患者的财务影响，并更好地支持以患者为中心的决策制定。
总的来说，这个议题需要继续得到关注和研究，以改善现有的临床试验设计和治疗方案评估，并提高患者治疗体验。因此，本文提出的思路值得借鉴，以供相关人员进一步思考和探讨。
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[1] Laila A Gharzai, Reshma Jagsi. Incorporating financial toxicity considerations into clinical trial design to facilitate patient-centered decision-making in oncology. Cancer. 2023 Feb 12. doi: 10.1002/cncr.34677.
识林-木兰
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