加速批准路径自诞生以来就伴随从未停歇的争议。FDA 于 1 月 6 日发布了题为《加速批准以及确定是否正在进行确证性试验的考量因素》的指南草案，澄清了有关如何认定确证性试验正在“进行中”的标准，并说明了 FDA 计划如何落实新的加速审批政策。指南草案还指出，“在某些情况下，当 ...

2025年3月4日，美国药典（USP）发布了其首份《脆弱药品清单》（Vulnerable Medicines List, VML），列出了100种存在短缺风险的药品，旨在通过预判和干预，减少因供应链断裂导致的医疗危机。  清单的由来：从被动应对到主动预警 USP 在2023年发布的《全球公共政策立场》中提...

【早期开发与临床】 3.3，【EMA】推出欧洲临床试验互动地图 【注册审批】 3.6，【MHRA】先进疗法药品：英国的监管和许可 【生产质量】 3.4，【WHO】关于化学对照品建立、管理及销售的一般指导原则 本周 483 和警告信 【监管综合】 3.3，局长待定，FDA 忙着...

FDA计划基于最新安全性数据修订CAR-T细胞疗法的继发性恶性肿瘤风险警告。与此同时，行业呼吁简化治疗标签要求，以扩大患者可及性，并探索CAR-T在自身免疫疾病等新适应症中的应用潜力。 FDA警告声明调整：几经波折，未来可期 生物制品评价与研究中心（CBER）主任Peter Marks近日...

日本药品与医疗器械综合机构（PMDA）近日推出了英文版一站式索引网页（https//www.pmda.go.jp/english/int-activities/industry/0001.html 点击查看），为海外药品和医疗器械企业提供进入日本市场的全面指导。 该网页最大特色还不是英语界面，而是其页面设计充分考虑药企...

2025年2月28日是第十八个世界罕见病日，美国生物技术创新组织（Biotechnology Innovation Organization，BIO）总裁兼首席执行官John F. Crowley发文，呼吁现任总统特朗普改革FDA以促进罕见病药物开发。 当前联邦政府裁员浪潮下，Crowley的措辞颇为谨慎。 首先他赞赏特朗普首...

2025年2月28日，欧洲药品管理局（EMA）发布了修订版《急性呼吸窘迫综合征（ARDS）治疗药物临床研究指南》征求意见稿，征求意见截至2025年5月31日。 急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是一种严重的肺部疾病，通常由系统性炎症反应综合征（SIRS）引发，表现为急性呼吸衰竭和双肺非心源性渗出...

从数据“蒸馏”到智慧的这条路，会越走越窄？ 关于真实数据（real data）与合成数据(synthetic data)的讨论，是说用来训练大模型的真实世界数据，能用的已经用的差不多了。以后，大模型的训练会越来越依靠自己产生的数据，即所谓合成数据。随着芯片速度的不断提升，大模型产生数据的...

— 主题词，是识林针对制药行业的关键概念，基于大量资料的综合分析，从定义、工作流程、法规指南、文献案例等多个维度梳理的系统知识纲要。截至目前，识林【主题词库】已上线超过1000个主题词，还在陆续增补当中。 — 从主题词入手，也是使用识林的最佳方式之一。主题词的系统性、...

在官方法规指南之外，识林或原创、或整理了大量对比解读、案例解析等内容，作为识林用户的参考资料，提供更多视角，与岗位实务联系更为紧密。 这类资料，全部收录在专门为此开发的“对比解读案例解析”数据库内，通过“业务标签”和“知识标签”的交叉索引，用户可迅速查阅学习本岗位...

尽管部分裁撤员工被召回，但FDA和HHS（卫生部）面临的裁员风暴并无停止或缓和的迹象。候任局长Makary将于当地时间3月6日接受参议院听证，而他可能接手的FDA面临的问题已经不止是裁员。 裁多少，裁谁，9月底见分晓 根据HHS于3月3日发布给员工的邮件，FDA及其他HHS员工被邀请参加“...

3月3日，欧洲药品管理局（EMA）宣布在其欧盟临床试验信息系统（CTIS）中新增互动地图功能，为患者和医疗专业人士提供更便捷、更透明的临床试验信息获取渠道。 该地图整合了CTIS中的实时信息，以直观的仪表盘形式展示正在进行的临床试验。 CTIS作为欧盟临床试验申请的唯一入口，集...

2025年2月25日，EMA 对生物药品问答进行了部分更新。本次更新涉及低内毒素回收（LER）研究、CTD 材料提交相关的问答。 低内毒素回收（LER）研究要点更新 关于低内毒素回收（LER）研究，更新后强调 LER 研究应当反映生产工艺的相关条件，包括温度，并应反映生产过程中的潜在保...

本次直播聚焦2月重点法规，将挑选影响力较大的文件做重点简介。 2025年2月1日至2月28日，各机构共发布119个文件（*部分文件为多部门联合发布），包括FDA 60个，欧盟药监 44个，中国监管体系15个（含国务院 1个，NMPA 3个，CDE 7个，医保局1个，其他3个）。此外，各机构实施和废止1...

APIC（原料药委员会）近期发布了《How to do - ICH Q7指南解读》的最新版（第17版），基于实践经验对“如何”实施ICH Q7指南提供建议。最新版解读主要针对ICH Q7对应的章节2质量管理、5工艺设备、13变更控制中进行了补充和更新。 更新后的“How to do”文件强调了质量部门...

近日，国际仿制药和生物类似药协会（IGBA，全球仿制药行业代理人，会员包括美国普享药协会AMA）发布了一份题为《系统博弈——原研药企常青策略对仿制药和生物类似药市场准入影响的综述》的报告，系统性揭示了原研药企为延长药品市场垄断期而采取的多种策略。 这些策略被统称为“常青...

【早期开发与临床】 2.28，【EMA】治疗急性呼吸窘迫综合征药品临床研究指南 【药学研究与仿制药】 2.26，【EMA】关于实施“ICH M13A 口服固体速释制剂的生物等效性”的考虑 2.26，【EMA】生物制品问答更新，涉及低内毒素回收 【注册审批】 2.26，【FDA】取消流感疫苗专...

20世纪60年代被许多人视为美国的“黄金时代”，也被特朗普政府的新任卫生部长小肯尼迪视为“美国在健康和科学领域处于巅峰状态”的年代，其中的符号人物正是小肯尼迪的叔父，约翰·F·肯尼迪总统。 以沙利度胺的拒批为标志性事件，彼时FDA的严格监管和对药物安全的坚守，被小肯尼迪认为是...

2025年2月21日，EMA更新了《对集权程序用户的上市后程序的建议》，该文件是由欧洲药品管理局（EMA）发布的指导性文件，旨在为使用集权程序的药品申请人提供关于药品上市后变更程序的建议，此次文件更新涉及10个章节13个问答，部分章节内问答仅更新了参考文献，对内容的更新主要集中在以下2方...

2月21日，欧洲药品管理局（EMA）更新《肿瘤工作组三年滚动工作计划（2025-2027）》，上一次更新是在2024年9月。 在短期战略目标方面，肿瘤工作组（ONCWP）将重点关注现有指导文件的修订与更新。此外，工作组还将为EMA委员会在肿瘤学和血液学领域的评估工作提供最新支持，并针对CHMP反复...