首页 > 资讯 > ICH 启动 E23 新指南制定，推进真实世界证据支持药物疗效评价

出自识林

2025-12-11

*题图仅做示意用

11月28日，ICH发布了一份概念性文件，正式启动新指南《E23：关于使用真实世界证据（RWE）支持监管决策的考虑，重点关注药品有效性》（暂译）的制定，旨在解决当前全球范围内在真实世界数据（RWD）与RWE的定义、元数据规范及评估原则方面存在的差异与挑战。

ICH首先要解决的问题是定义不一

ICH认识到，近年来在监管申报中纳入RWE的比例持续上升，然而由于这些研究采用了不同的定义和方法学，导致对于包含RWE的监管申报数量的估算结果存在显著差异。尽管监管机构、学术团体及其他组织现有的定义存在相似之处，但“RWD”与“RWE”这两个术语在实际使用中常常不一致甚至相互混淆。识林会员可查阅主题词【真实世界】概览中美欧的定义和相关法规。

定义的不统一的一个主要障碍是，各方对如何及何时运用RWD/RWE支持监管决策难以形成清晰共识，导致：

• 监管机构、产业界、学术界及其他相关方对RWD/RWE的使用与追踪存在不一致的期望。

• 监管机构在审评申报资料时，难以对其中包含的RWD/RWE采用一致的评估方法。

除了定义，E23还将重点澄清RWD/RWE的表征和应用原则

概念性文件明确了三个需要解决的核心议题及其对应的预期交付成果。

议题一：协调各监管机构对RWD/RWE的定义

建立跨监管机构的清晰、精确且一致的RWD/RWE定义将确保各方对数据的类型、收集方法、特定情境等概念形成共同理解，从而促进更协调的监管流程，减少在RWE解读、评价和使用过程中的分歧。

议题二：更好地表征RWD

E23将创建一个核心元数据列表从而更好地表征RWD，提升其可发现性（Findability）、可及性（Accessibility）、互操作性（Interoperability）和可复用性（Reusability），即FAIR数据管理原则。例如，元数据可以定义与数据收集、存储、清理、链接、验证及访问/共享相关的数据来源、位置、变量、格式、背景和操作层面信息。这些信息能为监管机构评估RWD的可靠性提供必要依据。

议题三：提供RWD/RWE用于支持药物疗效评估的通用原则

E23还将解决与RWD/RWE监管审评相关的重要方面，例如数据溯源（Data Provenance）、收集方法、数据聚合（Aggregation）、可移植性（Transportability）、数据质量、数据访问、治理（Governance），以及可行性考虑和方法学方面，例如设计内容（design components）。在这些通用原则上达成共识，将有助于确保RWD的可靠性、相关性，并使RWE在不同监管辖区得到一致的评估。

ICH计划E23将在三年半内完成制定流程，其中包括约24个月的时间达到步骤2a（最终技术文档）和步骤2b（指南草案）。

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