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FDA 连发三份癌症治疗药开发相关指南
出自识林
2022-10-19
美国 FDA 于 10 月 17 日一连发布了三份有关癌症治疗药的指南，分别是“急性髓细胞白血病（AML）：开发用于治疗的药品和生物制品 ”定稿指南、“肿瘤中与组织无关药品的研发 ”指南草案以及“癌症免疫治疗临床试验中免疫介导的不良反应表征、收集和报告 ”指南草案。这三份指南详细说明了 FDA 对开发某些类型的新型抗癌药的当前思考。
急性髓性细胞白血病定稿指南
AML 定稿指南最初于两年前发布草案 ，概述了 FDA 对支持此类产品的 AML 药物开发 计划和临床试验 设计的想法，包括个体治疗阶段的适应症 。FDA 指出，“新的药物类别正在作为 AML 标准细胞毒性 药物的替代品而开发。下列因素大大增加了此类新药临床开发计划的复杂性：治疗意图的扩大、预期人群的扩大以及作为细胞毒性药物替代品的广泛新药类别的开发。”
指南中考虑了这些问题，并包含了 FDA 对有效性终点、探索性和确证性试验考虑以及 AML 监管申报等主题的看法。
FDA 表示，定稿指南已根据收到的反馈意见进行了更新。包括几处编辑更改，澄清骨髓取样和外周血检查以建立完全缓解的时间框架，将标记阴性患者纳入靶向治疗研究以及安全性停止规则的推荐操作特征。
癌症免疫治疗临床试验中免疫介导的不良反应表征、收集和报告
该指南旨在帮助申办人 开发调节内源性免疫系统并可能破坏对正常器官和组织的免疫耐受性的癌症免疫治疗药物。FDA 就诸如在评估潜在不良事件 时希望收集和评估的数据类型等主题提供建议。指南还关注药物申请中应包含的数据类型。
肿瘤中与组织无关药品的研发
在该指南中，FDA 就针对多种癌症类型的靶向分子改变的与组织无关的癌症药物向申办人提出了建议。
FDA 指出，“一种与组织无关的肿瘤药可用于治疗多种类型的具有靶向分子改变（例如相同的靶向分子改变或影响单一途径的靶向分子改变）的癌症（例如，结肠直肠癌、甲状腺癌和乳腺癌）。”
指南讨论了当没有（或有限）的患有其它癌症的受试者 被纳入临床试验 时，与组织无关的药物开发 中根据在某些癌症类型中观察到的数据将治疗效果推广到具有相同靶向分子改变的其它癌症类型的需求。
FDA 表示，当在更大的人群中进行试验可能不可行时，这种方法可能会加快对罕见癌症患者的新治疗方法的开发。FDA 在指南中要求了申办人在决定与组织无关的肿瘤药开发计划是否合适时应考虑的因素，例如生物学、受试者人群、临床药理学 以及临床安全性和有效性。
指南还说明了其它需要考虑的问题，例如非临床评估、受试者选择、研究设计、统计考虑、终点、儿科、诊断考虑和标签，以及批准后的数据和信息。
作者：识林-Acorn
识林® 版权所有，未经许可不得转载
适用岗位及工作建议：
临床（Clinical） ：必读。应根据文件指导设计临床试验方案，确保试验设计的科学性和合规性，特别是在选择终点指标和评估疗效时。研发（R&D） ：必读。在新药开发过程中，需参考文件中关于剂量选择、治疗计划和药物相互作用的指导，以优化药物设计和剂量方案。注册（Regulatory Affairs） ：必读。负责确保提交给FDA的所有文件和数据符合指南要求，包括IND申请和市场申请。质量保证（QA） ：必读。需监督临床试验的执行，确保符合指南中的质量管理要求。适用范围：
要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
【文件概要】
【适用范围】
【影响评估】
【实施建议】
临床开发/医学部（必读） ：需在试验方案中预先定义潜在imAR列表，并制定详细的归因评估指南，指导研究者进行判断。数据管理/统计（必读） ：需根据指南要求更新CRF设计，确保包含所有必要的数据字段，并在分析数据集中设置相应的标识变量。药物警戒/安全（必读） ：需建立系统性的imAR分类和评估流程，确保安全数据收集的完整性和一致性，并按要求在NDA/BLA中提交分析。注册事务（必读） ：需熟悉指南对说明书撰写的要求，特别是【警告和注意事项】和【用法用量】部分关于imAR的呈现方式。质量保证（QA） ：需确保内部流程和SOP符合指南对数据收集、记录和报告的要求。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
