首页 > 资讯 > FDA 肿瘤卓越中心一周年记

出自识林

2018-02-04

（译自 FDA Voice “The One-Year Anniversary of the Oncology Center of Excellence”，2018 年 1 月 19 日，作者：Richard Pazdur，医学博士，美国 FDA 肿瘤卓越中心主任。）

一年前，2017 年 1 月 19 日，美国 FDA 正式成立了肿瘤卓越中心（OCE），旨在利用监管科学家和审评人员在药品、生物制品和器械（包括诊断）方面的综合专业知识。

在这种情况下，我们希望能够加快肿瘤和血液医药产品的研发，支持癌症治疗医药产品临床评价的综合方法。

值得注意的是，OCE 是首个专注于特定疾病的中心，而不是 FDA 专注于特定产品的传统定位的中心。在这个癌症治疗研发的新时代，像基因和细胞疗法和疫苗等生物制品，以及像新一代测序体外诊断器械等，正越来越多地与药物治疗一起整合进对患者的医治中。

回顾过去一年，显而易见，FDA 和患者都从这个独特的针对特定疾病的中心获益。最开始我们建立了跨中心协作程序。我们创建了针对特定疾病的兴趣组，以便各 FDA 审评部门的专家可以讨论前沿科学。我们还创建了内部科学委员会来为 OCE 提供建议。通过打破传统孤岛并专注于特定疾病，我们加强了内部沟通和协作，创建最佳实践以整合我们对这些令人兴奋的新技术的审查。

我们在 2017 年共批准了 16 个新药和生物制品申请，包括美国头两个基于细胞的基因疗法。我们还批准了 30 个补充药品和生物制品申请，两个肿瘤生物类似药申请，并许可或批准了几个体外诊断产品。

我们还使用创造性的方法来批准产品。例如，去年五月，FDA 首次基于肿瘤的生物标志物而非肿瘤的初始位置批准了一个癌症治疗药。Pembrolizumab 适用于已被确认具有微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）生物标志物（影响细胞内 DNA 正确修复的畸形）的具有不能切除或转移的实体瘤的成人和儿科患者。我们为具有不同肿瘤类型的患者创建了单一治疗方法，将观察到的治疗效果外推到不同的肿瘤，而不需要为每个病灶部位制定独立的研发计划。

交流与合作

除了产品审评之外，肿瘤卓越中心还负责外部交流与员工的学术发展。为获得成效，我们必须与利益攸关方合作，开展对药品监管产生影响的讨论和会议。在过去一年中，我们举办了 30 多场研讨会，邀请学者和关键治疗药物的领导者到 FDA 来。我们还为患者倡导者举办了一次研讨会，讨论他们在肿瘤产品研发中可能发挥的重要作用。这些会议通常是与肿瘤专业协会、患者团体和主要癌症中心共同举办的。

现在中心已经运营了一年，是时候听取利益攸关者对于中心的意见了。我们计划在 3 月 15 日举行公开聆听会，听取利益攸关者对 OCE 的期望，尤其是利益攸关者在架构、职能、监管权限和行动方面对 OCE 的期望。

我们还计划召开其它公开会议，包括 1 月 29 日的公开研讨会，征求专家和患者的意见讨论如何在患者管理中更好地实施基因测序数据，以及今年晚些时候关于早期肺癌试验设计以及如何最好地结合免疫疗法和化疗的研讨会。

OCE 也必须是肿瘤监管科学发展的领导者。我们最近的一些举措包括：

• 重新评估临床试验资格标准，确保进入临床试验的患者反映在社区治疗的患者。我们与美国临床肿瘤学会和癌症研究之友的共同工作详见临床肿瘤学杂志。
• 鼓励不区分肿瘤来源的适应症的研发。我们对这一话题的观点发表在新英格兰医学杂志上。
• 倡导主方案、伞式方案的使用以及通用控制的使用。我们与申办人一起合作使用无缝设计试验，这类试验可以消除可能延迟药品研发的 1、2 和 3 期试验的传统分割。我们与专业团队和申办人合作，推动对这些创新设计的使用，以减少临床试验的冗余和低效。【FDA在新英格兰医学杂志上发表关于临床试验主方案的述评 2017/07/07】
• 投入资源利用真实世界证据来做出潜在的监管决策。这一新兴领域将在未来提供重要的安全性和有效性信息，并提供药品如何被实际使用的窗口。
• 与整个 FDA、国家癌症研究所和卫生与人类服务部（HHS）人类研究保护办公室的同事以及许多其他外部利益攸关者合作，促进对患者报告的临床结果度量的研究，并为监管政策制定基于科学的建议。

展望 2018，我对未来肿瘤药研发的前景感到乐观。保持 OCE 在监管科学卓越方面的重要性将确保对癌症患者高效和低毒治疗产品的快速研发。最终，患有危及生命的疾病的患者有希望寿命更长、生活质量更高。我们永远不能忽略我们对这种疾病的不懈努力。

编译：识林-蓝杉
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