首页 > 资讯 > FDA 圆桌会探讨放宽 CGT 监管，“中国”字眼屡被提及

出自识林

2025-06-10

*FDA的圆桌会，图片来自网络

6 月 5 日，在FDA举办的细胞和基因治疗（CGT）圆桌会议上，多位行业专家呼吁 FDA 放宽对基因治疗早期临床试验的监管，以确保美国在该领域的创新优势不被中国超越。

虽是FDA组织的会议，且议题原本仅限于CGT，但包括卫生部长小肯尼迪，美国国立卫生研究院（NIH）主任Bhattacharya 以及医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）主任 Mehmet Oz 等多位政府官员出席，会上探讨的也不只是CGT内容。

业界建议由当地IRB来监督首次人体试验

在会议上，宾夕法尼亚大学的 Carl June 教授，同时也是诺华公司（Novartis AG）CAR-T 疗法 Kymriah 的发明者，提出了一个关键建议。他认为，对于自体基因修饰细胞疗法等所谓的“量身定制”产品（如造血干细胞、CAR-T 和肿瘤浸润性淋巴细胞疗法），FDA 不应监管其早期试验。相反，应由当地机构审查委员会（IRB）来监督这些首次人体试验。这种做法与中国和德国的监管模式相似。June 教授指出，美国的监管流程已经变得过于繁琐，而其他国家则更有利于创新。

他的发言得到新任生物制品评价和研究中心主任Prasad的积极回应。

参会的FDA局长Makary也指出，FDA 正在审视药品审批的申请流程，探讨是否可以提前提交某些材料，以便加快审批速度。他还提到，FDA 可能会更多地利用“上市后监测（Post-Approval Monitoring）”以及对其的保障措施，作为审批决策过程的一部分。

学界专家建议应审慎处理

June 教授的观点得到了一些支持，但也引发了争议。一些生物伦理学家和细胞与基因治疗专家则表示担忧。加州大学欧文分校的 Leigh Turner 教授指出，IRB 可能缺乏足够的科学和技术经验来独立判断这些试验是否应该继续进行。加州大学戴维斯分校的 Paul Knoepfler 教授则提到，过度依赖地方监督可能导致像 1999 年 Jesse Gelsinger 事件那样的灾难性后果（18岁的Gelsinger死于基因治疗临床试验，引发轩然大波），这曾对基因治疗领域造成了巨大挫折。他强调，尽管需要更高效的监管体系，但必须涉及 FDA。

此外，纽约大学格罗斯曼医学院的医学伦理学家 Alison Bateman-House 担心，移除 FDA 的监管将导致没有一个实体能够全面了解这些产品的动态，从而可能导致严重不良事件的重复发生。她还指出，细胞和基因治疗的不可逆性也需要被考虑在内。

Knoepfler称，“降低监管要求不是一个‘击败中国’的聪明做法”。

“中国”字眼屡被提及

近年来，中国在细胞和基因治疗领域的快速发展引起了美国制药行业的高度关注。2024 年，中国的新药临床试验数量达到 7100 项，超过美国的 6000 项，与会者将其归因于中国在该领域拥有更加高效的监管环境。与此同时，美国的监管流程被认为过于缓慢、成本高昂且缺乏灵活性，导致许多在美国开发并获得资本支持的品种的首次人体试验不得不转移到海外进行。

Newpath Partners 的创始人 Thomas Cahill 强调，中国在细胞和基因治疗领域的崛起不仅是一个经济风险，也是一个国家安全威胁。他认为，美国在该领域的领导地位正在因“监管不透明和不可预测性”而被削弱，并被“外国对手”利用。他建议允许在cGMP批次放行之前提交新药临床试验申请（allowing IND submissions before final good manufacturing practices release），并公布 IND 包中的元数据。

识林-实木

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