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FDA 因 CMC 数据不足拒收 Savara 罕见肺病药物申请
出自识林
FDA 因 CMC 数据不足拒收 Savara 罕见肺病药物申请
2025-06-05
FDA于5月27日拒绝了Savara公司针对其罕见肺病药物Molbreevi的申请，原因是化学、生产和控制（CMC）数据不足。Savara的股票（$SVRA）在周二下跌了31%。
Molbreevi是用于治疗一种罕见的自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）的药物。Savara公司在3月提交了生物制品许可申请（BLA），该申请基于其在2024年6月完成的3期临床试验IMPALA-2研究。研究结果显示，Molbreevi能够改善患者的肺功能。
立卷审查拒收（Refuse to File ，RTF），是向FDA申请新药批准的过程中立卷审查时被拒收。NDA和BLA在提交申请后，FDA会在60天内进行立卷审查，形式审查中不符合要求的申请将被拒收。识林会员可阅读主题词【立卷审查拒收】，系统了解FDA的立卷要求。
Sarava在官方声明中强调，尽管FDA在RTF中指出CMC数据不足，“无法进行实质性审查”，但并未发现任何安全性问题，以此安抚市场情绪。行业分析师也认为这次RTF是一个“意外”，FDA批准的可能性“可以说没有改变”，预计Molbreevi可能在2026年下半年获得批准。
该公司声称正在生成RTF信中要求的CMC数据，并期待与FDA会面，以确定下一步的行动。
目前，Savara公司正在进行技术转移，将其在阿根廷的合同制造商GEMA的技术转移到富士胶片公司（Fujifilm），后者将成为其第二个制造合作伙伴。预计技术转移将在秋季完成。
公司还澄清，此次拒绝并不影响Savara公司为Molbreevi获得的其他监管认定。该药物已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定，以及英国药品和健康产品管理局（MHRA）授予的创新药凭证（Innovation Passport）和有前景的创新药物（Promising Innovative Medicine）认定。
值得一提的是，2021年一项研究发现，申请人对收到 RTF 函的原因格外保密，在申请人公开的 16 封 RTF 函中，11 个申请人在其公开披露中提到了至少 1 条 FDA 拒绝原因，仅有 5.4% 的拒绝原因与 FDA 在函中所说的一致。
也许Molbreevi终将获批，但此次被拒收仍然对药企造成可观的伤害。在NDA和BLA的关键节点上，药企往往十分关注临床安全性和有效性，在质量可控性——即CMC方面投入资源相对较少，因此吃了不少教训。RTF只是耽误一些时间，但如果在审评期间因CMC缺陷招致完全回应函（CRL），则损失更为惨重。
识林曾报道，在2024年8月的 Duke-Margolis 会议 上，FDA药品评价与研究中心（CDER）的三位官员对 BLA 的CRL趋势进行了分析，主要探讨了CRL中的设施缺陷及工艺控制问题。
整体上，2023 年 BLA 的批准数量创下新高，BLA 申请逐年增长，CRL的数量也呈现同样的趋势，所有学科的 CRL都有所增加。这种情况并不合理，因为制造业的技术进步应当转化为生产质量控制的进步。
识林-实木
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