首页 > 资讯 > 2025年 EMA 批准38个新药，41个类似药，拒批7个，多个安全信息更新

出自识林

2026-01-27

*题图截自报告封面

1月15日，EMA发布了《2025年的人用药》报告，列出了EMA全年出具的104份批准意见，包含38种新活性物质、16种孤儿药、4种先进治疗药品（ATMP）、41种生物类似药、10种仿制药，以及3款通过加速审评、6款通过PRIME计划、8款通过附条件批准及2款通过特殊情况批准等特殊途径上市的药品；同时包含7份拒批意见和22份申请撤回。

下文对该报告重点部分进行编译，具体请见报告原文。另外，FDA最新报告显示其在2025年共计批准新药58个（CDER 46个和CBER 12个，其中CDER批准20个FIC首创药物）。我国NMPA在2025年批准新药76个，其中11个首创药物（4个是国内自主研发）。EMA未统计首创新药数量，仅在个别药物介绍中提及。

EMA点名的重点新药大多已被FDA率先批准

从38个新药中，EMA挑出了部分在对应治疗领域取得重大进展的药物。不过这些药物大部分已在美国获批（FDA的数据是其70%新药率先在美国批准上市），其中部分也已在我国获批。

肿瘤：

• Anktiva（Nogapendekin Alfa Inbakicept）：用于治疗成人非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），即一种发生于膀胱黏膜层、具有高进展与扩散风险的膀胱癌类型。膀胱癌是欧盟最常见的癌症之一，每年影响超过20万人，其中多数病例为非肌层浸润性膀胱癌。该药物通过附条件批准。2024年在美国获批。

• Aucatzyl（Obecabtagene Autoleucel）：用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，一种白细胞癌症。该药物属于ATMP，通过欧盟优先药物计划（PRIME）通道并附条件批准。2024年在美国获批。

• Zemcelpro（Dorocubicel/Unexpanded Umbilical Cord Cells）：用于治疗血液恶性肿瘤的干细胞疗法，为需要接受造血干细胞移植但缺乏合适供体的血液癌症患者提供了新的治疗选择，属于ATMP及孤儿药。该疗法通过PRIME通道并附条件批准。

皮肤：

• Vyjuvek（Beremagene Geperpavec）：用于治疗各年龄段营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口，该疾病是一种严重、极罕见的遗传性皮肤水疱病，由VII型胶原蛋白α1链（COL7A1）基因突变引起。该药物属于ATMP及孤儿药，通过PRIME通道获批。2023年在美国获批。

内分泌：

• Teizeild（Teplizumab，替利珠单抗）：首款用于延缓八岁及以上患有2期1型糖尿病的成人和儿童进展至3期1型糖尿病。通过PRIME通道获批。2022年在美国获批，2025年在中国获批。

• Tepezza（Teprotumumab，替妥尤单抗）：用于治疗成人中重度甲状腺眼病（TED），也称为Graves眼病。这是一种罕见的自身免疫性疾病，会引起眼部周围及后方肌肉、脂肪和其他组织的炎症。目前针对中重度甲状腺眼病的治疗方案有限，大多数患者接受皮质类固醇治疗，部分患者甚至需要多次重建手术。该药2020年在美国获批，2025年在中国获批。

免疫/风湿/移植：

• Waskyra（Etuvetidigene Autotemcel）：首款用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的药物，属于ATMP及孤儿药。WAS是一种罕见、主要见于男性的遗传性疾病，会影响血细胞和免疫系统细胞。2025年在美国获批。

感染：

• Yeytuo（Lenacapavir，来那帕韦钠）：用于暴露前预防（PrEP），结合更安全的性行为，以降低感染风险较高的成人和青少年通过性行为获得HIV-1感染的风险。Yeytuo仅需每年两次通过皮下注射给药，这将有助于提升PrEP的接受度和用药依从性。来那帕韦钠亦已在EU Medicines for all（EU-M4All，EMA与WHO合作为欧盟以外的市场审评临床急需药物）计划下以Lenacapavir Gilead的名称获得批准。该药物通过加速审评获批。2022年在美国，2024年在中国获批。

代谢：

• Rezdiffra（Resmetirom）：用于治疗成人非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。该疾病是一种严重的肝脏疾病，表现为脂肪细胞在肝脏中积聚并引发慢性炎症。这是在EU范围内获批的首个用于治疗MASH的药物，通过附条件批准。2024年在美国获批。

神经：

• Duvyzat（Givinostat）：用于六岁以上且能行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗药物，属于孤儿药。DMD是一种罕见且最终致命的遗传性疾病，患者的肌肉会逐渐衰弱并丧失功能。该药物通过附条件批准。2024年在美国获批。

• Kisunla（Donanemab，多奈单抗）：用于治疗早期阿尔茨海默病。患者必须接受检测，以排除携带两个ApoEε4基因拷贝的情况。2024年在美国和中国获批。

呼吸/过敏反应：

• Brinsupri（Brensocatib）：首个用于治疗非囊性纤维化支气管扩张的药物。这是一种严重的慢性进行性肺部疾病，可导致气道受损和严重的肺功能障碍，常因异常黏液产生而引起慢性咳嗽和气流阻塞。该药物在欧盟通过PRIME通道、加速审评获批。2025年在美国获批。

疫苗：

• Vimkunya（基孔肯雅热疫苗）：用于保护12岁及以上青少年和成人预防由基孔肯雅病毒引起的疾病的疫苗。该疫苗在欧盟通过PRIME通道、加速审评获批。2025年在美国获批。

41个生物类似药获批，一半与地舒单抗相关

2025年，EMA共批准了41种生物类似药，创下历史最高批准数量。其中有23种生物类似药含有地舒单抗（Denosumab），该药物是一种用于治疗内分泌领域疾病（如骨质疏松症、骨质流失及骨骼相关事件）的单克隆抗体。

作为生物类似药的先行者，自2005年建立生物类似药监管框架以来，EMA已审评了181份生物类似药上市许可申请并批准了165种。

相比之下，FDA在2025年批准18个生物类似药，截至目前总计批准81个。这方面远远落后于EMA。

拒批7个申请，包括个别在中美获批药物

2025年，人用药委员会（CHMP）对七种药物给出了否定意见：

• Atropine sulfate FGK（Atropine，阿托品）：用于治疗三岁及以上儿童的近视。

• Blarcamesine Anavex（Blarcamesine）：用于治疗阿尔茨海默病。

• Elevidys（Delandistrogene Moxeparvovec）：用于治疗DMD。2023年在美国获批。

• Jelrix（Cartilage-Forming Cells，自体）：用于治疗膝关节软骨缺损。

• Kinselby（Resminostat）：用于治疗晚期蕈样肉芽肿和塞扎里综合征（Sézary Syndrome，SS）患者，这是两种主要影响皮肤的血细胞癌症。

• Nurzigma（Pridopidine）：用于治疗成人亨廷顿病，这是一种随时间恶化并导致脑细胞死亡的遗传性疾病。

• Rezurock（Belumosudil，贝舒地尔）：用于治疗慢性移植物抗宿主病，即移植后供体细胞攻击受体身体器官的病症。2021年在美国，2023年在中国获批。

多个已上市药品重要安全警告更新

EMA特别点名的新安全通告包括：

• Azithromycin（阿奇霉素）：删除部分适应症，旨在优化这一常用抗生素的使用，并尽量减少抗菌素耐药性的产生。

• Caspofungin（卡泊芬净）：新增警告，接受卡泊芬净治疗的危重患者在进行连续肾脏替代治疗时应避免使用聚丙烯腈膜。

• Clozapine（氯氮平）：基于新的科学证据，建议放宽风险最小化措施。该证据显示，随着时间推移，用药患者发生严重中性粒细胞减少症的风险显著降低。血液监测的频率可降低，且仅需检测绝对中性粒细胞计数作为唯一参数，无需同时测量白细胞计数。

• Crysvita（Burosumab，布罗索尤单抗）：存在严重高钙血症的风险，新增建议需监测血钙水平和甲状旁腺激素，并将相关的潜在副作用添加至说明书。

• Finasteride and dutasteride tablets（非那雄胺与度他雄胺片剂）：为最小化自杀意念风险，已加强措施提醒接受雄激素性脱发治疗的患者：若出现性功能相关问题（如性欲减退或勃起功能障碍），这些症状已知可能导致部分患者情绪波动并产生自杀倾向，需及时就医。出于谨慎考虑，非那雄胺说明书中关于情绪变化的警示内容已同步至度他雄胺说明书，因两者具有相同作用机制。

• Injectable tranexamic acid（注射用氨甲环酸）：应仅通过静脉途径给药，不得采用其他给药方式，例如鞘内注射（进入覆盖脑部和脊髓的薄层之间的液腔）、硬膜外注射（进入椎管壁与脊髓被膜之间的腔隙）、脑室内注射（进入脑部液腔）或脑内注射（直接注入脑组织）。含氨甲环酸的注射器须明确标注“仅供静脉使用”，并应与局部麻醉剂分开存放，以降低用药错误风险。

• Ixchiq（基孔肯雅减毒活疫苗）：建议仅在存在显著基孔肯雅感染风险，并仔细权衡获益与风险后接种该疫苗。

• Mysimba（Naltrexone/Bupropion，纳曲酮/安非他酮）：提出新措施以最大限度降低长期使用可能带来的心血管风险；同时要求药企必须提供一项正在进行的研究的更多信息。该研究旨在评估该药对治疗超过一年的患者的心血管影响。

• Oxbryta（Voxelotor）：维持上市许可暂停状态，因为近期临床试验显示患者突发性疼痛事件和死亡病例有所增加。EMA曾于2024年9月采取临时措施，基于新出现的安全性数据暂时暂停了该药的上市许可。

• Oxycodone（羟考酮）：新增黑框警告，明确指出羟考酮是一种可能导致依赖性和/或成瘾性的阿片类药物。EMA指出2016年至2023年期间，阿片类药物使用障碍相关事件的报告率较2012年至2015年期间上升约2倍，且2024年未出现下降。

• Remsima（Infliximab，英夫利西单抗）：要求医护人员在使用新型静脉制剂前必须确认患者未患有遗传性果糖不耐受症；或明确禁止将新型静脉制剂用于遗传性果糖不耐受症患者。

• Semaglutide（司美格鲁肽）：将“非动脉炎性前部缺血性视神经病变”列为极罕见副作用，并明确若确诊此病变应立即停药。

• Tegretol（Carbamazepine，卡马西平）：限制在新生儿中使用100毫克/5毫升口服混悬液剂型，因其辅料丙二醇浓度超出推荐阈值。

• Varilrix and Varivax（Varicella（Chickenpox）Vaccines，水痘疫苗）：药品说明书进一步描述了脑炎风险的严重程度。接种者若出现脑部感染或炎症迹象，应立即就医。

识林-梓

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