首页 > 资讯 > 首款 A 型血友病基因治疗药在美国艰难获批，商业化仍面临问题

出自识林

2023-06-30

美国 FDA 于 6 月 29 日批准了首个治疗遗传性出血疾病 A 型血友病的基因治疗药 Roctavian。

Roctavian 由 BioMarin 药业生产，于 2022 年 8 月在欧洲首次获得批准，是一种一次性疗法，在临床试验中，该药大大减少了出血发作，并帮助患者在不需要输血的情况下生活。但 Roctavian 的批准并不容易，FDA 在 2020 年拒绝了 Roctavian，要求 BioMarin 收集更多安全性和长期稳健性数据，具体来说需要提供两年的 III 期随访数据。今年早些时候又再次推迟决定。

美国的售价尚未披露，在欧洲，Roctavian 的售价为 150 万欧元。尽管 Roctavian 得到批准，但 BioMarin 的股价还是下跌了。分析师认为，这意味着投资者可能担心与 BioMarin 之前披露的信息相比，FDA 批准的治疗处方标签描述的获益较小。

根据 6 月 25 日 BioMarin 在医学会议上提供的最新数据，一项治疗 134 名严重血友病患者的 III 期试验显示出多年获益，包括需治疗的出血次数减少 83%，约 87% 的治疗患者不再需要预防性治疗。血友病患者常规注射因子 VIII（关键的凝血蛋白），以预防和停止出血。与进入研究之前的使用率相比，接受 Roctavian 治疗的患者使用的因子 VIII 减少了 97%。

回到 FDA 2020 年的拒绝，关于 Roctavian 的获益能持续多久，是已经存在多年的争论。III 期数据的第三年显示，患者的因子 VIII 活性平均值逐年下降。这远非治愈或终身获益，但仍然是严重疾病患者的一个革命性治疗选择。

Roctavian 的批准是基因治疗尖端科学正在变成现实的又一标杆。自去年秋天以来，FDA 已经批准了多个基因疗法，包括 Krystal Biotech 的严重皮肤病疗法，Sarepta 的杜氏肌营养不良药，CSL Behring 的血友病 B 基因疗法和 Bluebird bio 基于细胞的 β 地中海贫血基因疗法。

再生医学联盟首席执行官 Tim Hunt 表示，“到2023年，我们似乎有机会在一年内批准五种基因治疗产品用于罕见疾病”，这一数字将与过去六年的基因治疗批准总数相当。“对于基因治疗来说，这真的是开创性的一年。此时此刻，人们对这个领域充满了希望和乐观。

虽然 Roctavian 最终可能会为 BioMarin 带来数十亿美元的销售额，但预计商业上市将比较缓慢。该公司仍在努力克服报销障碍，医生可能需要花时间向患者推荐基因疗法，因为治疗血友病 A 的现有药物非常有效。BioMarin 去年在德国启动了 Roctavian 的商业销售，但尚未治疗付费患者。

Hunt 表示，商业化是广泛的基因治疗领域面临的关键挑战，尤其是在欧洲。Bluebird bio 决定在 2021 年离开欧洲市场，称欧洲的系统“是破碎的”。美国在基因疗法方面做得更好，但这些与传统药物截然不同的昂贵的一次性治疗药仍然面临挑战。Hunt 表示，“许多医疗保健系统，无论是在美国还是在欧洲，都是围绕 1970 年代的传统药片药丸建立的。”

识林-蓝杉

识林^®版权所有，未经许可不得转载。