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监管问题阻碍非动物模型用于药品研发

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出自识林

监管问题阻碍非动物模型用于药品研发
研发
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笔记

2024-07-22

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非营利研发组织皮斯托亚联盟(Pistoia Alliance)最近一项调研显示,虽然美国 FDA 允许在药物开发中使用动物检测替代方法,但监管问题可能阻碍行业对非动物模型(non-animal models,NAM)的使用。

非动物模型是生物医学研究中使用的基于人类细胞的检测和系统,它们代表人类生理学、预测临床结果并减少、替代或改进药物发现中对动物测试的要求。体外 NAM 包括标准二维 (2D) 细胞培养、共培养、3D 检测、生物打印组织、类器官和微生理系统 (MPS) 或芯片上的器官。有许多公司和实验室正在开发和验证这些平台,但整个行业在方法本体、元数据、性能鉴定、验证标准和数据管理方面缺乏标准化。

该组织称,对 350 名在制药公司、监管机构和合同研究组织工作的生命科学专业人士的调研发现,只有 23% 的人认为自己“非常熟悉”任何类型的动物模型替代方法。同时,77% 的人表示他们在研发过程中没有使用基于细胞的体外非动物模型,如细胞培养和类器官。

至于为什么还没有开始使用替代方法,60% 的受访者表示他们担心监管问题,尽管根据 2022 年《FDA 现代化法 2.0》,非动物模型被接受用于临床前研究,在某些情况下甚至可能比传统动物模型更能预测人体对药物的反应。除这些担忧之外,17% 的人担心非动物模型会产生不可靠数据。这是因为检测供应商格局庞大且分散;许多用于体外 NAM 的平台多样而复杂,涉及各种细胞类型、培养条件、终点和技术。不同 NAM 平台之间缺乏数据标准化和可访问性,使数据集成和比较变得复杂,导致研究人员对 NAM 的质量及其有效应用感到不确定。这表明需要对数据进行标准化,并使其在各种平台上可访问。

为此,皮斯托亚联盟于今年 3 月份启动了一个名为“非动物模型社区”的项目,该项目将建立“描述动物替代方法(检测元数据)及其特征(例如性能指标)的统一标准,并制定管理和分析数据的最佳实践。”项目提案指出,除了说服更多生物技术公司采用 NAM 进行研发外,标准化数据还将应用于人工智能和机器学习。该项目正在寻求生物技术公司的参与和资助。

该项目是 Alto Predict 的想法,这是一家研究服务公司,与检测开发商、监管机构、初创公司和其它机构合作,用基于人类细胞的模型取代实验室动物。Alto 首席科学官 Ellen Berg 指出,各公司对拥有更精确的模型、更快的开发速度以及支持其环境、社会和治理目标的可能性感到兴奋。“但是,正如调研所显示的那样,在实现这一目标之前,必须克服一些监管、技术和伦理障碍。”

作者:识林-蓝杉

识林®版权所有,未经许可不得转载

岗位必读建议:

  • 研发(R&D):应关注动物测试替代方法的法规变化,以优化药物和生物制品的研发流程。
  • 注册(Regulatory Affairs):必须了解新法规对药物和生物制品申请的影响,确保注册文件符合FDA要求。

文件适用范围:
本文适用于美国FDA管辖下的药物和生物制品,包括创新药、仿制药以及生物类似药。特别针对寻求替代动物测试方法的药品研发和注册过程。

要点总结:

  1. 替代动物测试的合法性:“FDA Modernization Act 2.0”明确允许使用非临床测试替代传统的动物测试方法。
  2. 非临床测试定义:非临床测试包括体外、计算模拟、化学测试或非人类体内测试,可能包含动物测试或基于人类生物学的测试方法,如基于细胞的检测、微生理系统或生物打印和计算机模型。
  3. 法规变更:对《联邦食品、药品和化妆品法案》第505节进行了修订,以反映对非临床测试的接受。
  4. 生物类似药申请:《公共卫生服务法案》第351(k)节也进行了相应修改,以允许在生物类似药的毒性评估中依赖或包含非临床测试。
  5. 法规支持创新:该法案鼓励采用创新的非动物测试方法,以提高药品研发的效率和伦理标准。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

取自“https://login.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E7%9B%91%E7%AE%A1%E9%97%AE%E9%A2%98%E9%98%BB%E7%A2%8D%E9%9D%9E%E5%8A%A8%E7%89%A9%E6%A8%A1%E5%9E%8B%E7%94%A8%E4%BA%8E%E8%8D%AF%E5%93%81%E7%A0%94%E5%8F%91”
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