首页 > 资讯 > 国际药政每周概要：2021.11.29-12.05

出自识林

2021-12-07

11.29 FDA 指南草案 — 真实世界数据：评价登记以支持药品和生物制品的监管决策

该指南草案为申办人和其他利益相关者在设计登记（registry）或拟议使用现有登记来支持有关药品有效性或安全性的监管决策时提供了考虑因素。

该指南涵盖的主题包括：

• 登记在监管决策中的适用性的考虑因素，重点关注支持相关和可靠数据收集的登记的属性。
• 将登记链接到另一数据源以获取补充信息时的考虑因素，例如来自医疗索赔、电子健康记录、数字健康技术或另一登记的数据。
• 支持 FDA 审评包含登记数据的申报资料的考虑因素。

该指南不提供有关在分析登记数据时选择研究设计或统计分析类型的建议。该指南草案的发布有助于满足 FDA 在《21 世纪医药法案》下的授权，并满足处方药使用者付费法案的目标，即，发布关于使用真实世界证据（RWE）进行药物安全性或有效性监管决策指南。详见资讯：FDA 发布使用登记数据支持监管决策的指南草案。

11.29 EMA 先进疗法药品研发指南 — 流程图和检查清单

欧洲药品管理局（EMA）更新了关于先进疗法药品的质量、非临床研发、临床研发流程图和检查清单共六份文件，帮助基因治疗药物（GTMP）和细胞药物（CBMP）的开发人员应对最终的质量相关监管要求以及在非临床和临床开发期间最重要的监管要求。

流程图分别以导览的形式，提出在质量、非临床和临床方面需要回答的问题，需要做的事情，以及克服一般性挑战需要了解的要点；并给出了需要参考的指南或法规。检查清单则简单明了地列出在各个阶段/方面必须完成哪些事项。

流程图的最后还附有相关监管支持项目和详细内容链接，对于开发人员方便实用。

11.30 英国 MHRA 预防性召回特定批次降压药厄贝沙坦

英国 MHRA 表示由于在生产过程中形成的一种新叠氮类杂质（AZBT）超过产品的允许限度，作为预防措施，共有 44 批厄贝沙坦药物被药店和批发商找回。实验室检测发现，长期接触超过可接受限度的 AZBT 可能会增加患癌症的风险，但目前尚无英国或国际证据表明这种物质对患者造成伤害。MHRA 与世界各地的监管机构合作，为 AZBT 设定了国际公认的可接受的每日摄入量限制。如果药物的 AZBT 含量高于此限值，则制药商需要将其召回作为预防措施。

12.01 欧盟 EudraGMDP 数据库：登记组织相关的细节

欧盟 EudraGMDP 数据库发布关于登记组织相关细节的更新，从 2022 年 1 月 28 日起，制造商、进口商和分销商在向国家主管部门申请以下任何一项之前（无论是新申请还是更新），都需要确保在 EMA 组织管理服务（OMS）中正确记录组织相关详细信息（例如姓名和地址）：

• 生产和进口许可
• GMP 符合性证书
• 批发经销许可
• 原料药制造商、进口商或分销商的注册

这适用于在 EudraGMDP 数据库中上传的文件中提到的人用药和兽用药或原料药的所有欧盟和非欧盟制造商、进口商和分销商。

OMS 中未正确记录详细信息的申请人应在 OMS 中提交更改请求。自 2022 年 1 月起，国家主管部门将不再手动将组织相关详细信息输入 EudraGMDP 数据库，而是依赖 OMS 中保存的主数据。

目的是通过一致使用组织主数据，确保 EudraGMDP 中的数据更可靠；减少数据输入和清洗的需求；增强 IT 系统的互操作性。

12.02 FDA 2022 财年仿制药使用者付费法案 (GDUFA) 科学和研究优先计划

美国 FDA 根据利益相关者在 2021 年 6 月 23 日举行的公开会议上的反馈以及收到的关于在该会议上宣布的 15 项拟议研究重点的书面反馈，发布了 2022 财年具体仿制药研究重点的修订大纲。

口服吸入产品也存在各种药代动力学和药效学建模挑战，根据反馈意见，FDA 对 2022 财年科学和研究重点 B1 进行了修订，不仅包括对 PBPK 模型的改进，还包括对 CFD 模型的改进，CFD 可以支持证明口服吸入产品生物等效性（BE）的替代方法。

FDA 指出，与亚硝胺等有害杂质相关的一个非常重要的科学考虑并非特定于仿制药，但考虑到仿制药处方的数量，这是仿制药制造商的高度优先事项。此反馈已纳入 2022 财年研究重点的 D2、D3 和 D5 修订中。另外，D2 中还讨论了与药代动力学和/或药效学模型相关的其它优先事项，以证明外用产品的生物等效性。此外 FDA 在 D5 中将人工智能（AI）纳入仿制药开发和审评的优先事项。

详见资讯：FDA 概述 2022 财年仿制药研究重点，关注复杂仿制药和等效性工具方法及亚硝胺检测。

上周 FDA 批准的新药有：

• 批准 rituximab 联合化疗用于儿童癌症适应症
• 批准 pembrolizumab 用于 IIB 或 IIC 期黑色素瘤的辅助治疗
• 批准 pafolacianine 用于识别恶性卵巢癌病变
• 批准 Darzalex Faspro，Kyprolis，和 Dexamethasone 联合治疗多发性骨髓瘤
• 批准新的成像药物 Cytalux (pafolacianine) 以帮助识别卵巢癌病变

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