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国内药政每周导读：CDE罕见病去中心临床，疾病登记RWD，临床安全报告沟通，适老化说明书模板，古代经典名方沟通交流
出自识林
国内药政每周导读：CDE罕见病去中心临床，疾病登记RWD，临床安全报告沟通，适老化说明书模板，古代经典名方沟通交流
2023-11-27
【创新与临床研究】
11.23，【CDE】关于公开征求《药物临床试验参与方的安全信息报告与风险沟通交流技术指导原则》意见的通知
征求意见截至12月23日。
药物临床试验期间参与方的安全信息流转和风险沟通交流是保护临床试验受试者安全的重要内容。ICH E2A 指导原则明确了临床试验安全信息快速报告的相关要求，2020 版《药物临床试验质量管理规范》（GCP） 中也强调了申办者、伦理委员会、临床试验机构以及研究者在药物临床试验期间中安全信息收集、评价、递交和报告环节中的责任与要求。
在临床试验安全信息报告与风险评估的实践过程中发现，由于药物临床试验参与方对《药物临床试验质量管理规范》（GCP） 中有关安全性报告和风险沟通的报告主体、职责和流转流程存在不同理解与解读，造成临床试验申办者、研究者、伦理委员会、临床试验机构和监督管理机构间的安全性报告与风险评估存在运行不畅问题。例如，报告主体、报告时限、安全评估等。
另外，在疫苗国家监管体系（NRA）认证过程中，认证专家建议监管机构应与伦理委员会、临床试验机构就重要的临床试验期间安全性报告审核保持直接的沟通。本指导原则旨在规范药物临床试验期间参与方包括申办者、伦理委员会、临床试验机构、研究者和监督管理部门安全性报告流转和风险沟通交流，明确各方职责，更好地保护临床试验受试者的安全。
11.24，【CDE】关于《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（征求意见稿）》公开征求意见的通知
高质量适用的真实世界数据是产生真实世界证据的前提条件，疾病登记通常根据登记目的进行前瞻性设计，针对性地、系统地、适时地、较长期地收集特定人群的疾病及其临床特征数据，实施中注重质量控制，其数据质量相对较好，是真实世界数据的重要来源。
针对如何建立疾病登记，以及如何评估和使用已有的疾病登记数据以便产生充分的真实世界证据并用于支持监管决策，药品审评中心组织起草了《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（征求意见稿）》,旨在为申办者开展基于疾病登记的真实世界数据应用提供指导。
11.24，【CDE】关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知
征求意见截至12月24日
CDE将去中心临床概念引入，首先用于罕见病药物研发。
由于新冠疫情大流行的影响，以及数字健康技术(DHIT)的进步，业界积极探索在临床研发中应用去中心化的模式( DCT)，成为临床试验各方提升试验效能的关键举措。
结合罕见病自身具有患者居住分散、给药途径差异较大、临床期间访视频次以及访视方式多等特征，DCT 可为罕见疾病的临床试验提供更加灵活、可及的新路径。本指导原则旨在结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发过程中如何应用DCT 提出建议，为罕见疾病药物临床研发科学地开展 DCT提供参考。
目前 ICH E6(R3) 附件正在起草中，重要内容涉及 DCT相关规范。同时，国外严格监管机构 ( Stringent Regulatory Authority，SRA) 近期已发布相关技术指南，对实施 DCT提出全方位建议，可为该指导原则的撰写提供借鉴与思考。
【CMC与仿制药】
11.23，【CDE】关于公开征求《地屈孕酮片生物等效性研究指导原则（征求意见稿）》和《复方甘草酸苷片生物等效性研究指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至12月23日
识林用户可登录查阅识林BE数据库，包含FDA、EMA、NMPA和WHO发布的BE指南。
【注册与审评】
11.22，【CDE】关于发布《关于加快古代经典名方中药复方制剂沟通交流和申报的有关措施》的通告
查阅识林“版本历史”，本文曾于2023年7月发布征求意见。识林用户可用“页面比对”制作花脸稿深入理解监管思路。
药审中心对于中药 3.1 类采取早期介入、研审联动等措施，加快相关品种的研发和申报进度。
建议申请人在基准样品研究基本完成后、制备工艺确定后/开展毒理研究前、申请上市许可前等研发关键节点与药审中心进行沟通交流。
药学研究资料阶段性递交：申请上市许可时，可递交生产规模样品的 6 个月加速稳定性试验和长期稳定性试验数据，以及继续进行稳定性研究的计划和承诺。审评过程中可阶段性滚动提交稳定性研究资料。
毒理研究资料阶段性递交：对于给药时间超过 3 个月的重复给药毒性试验，在上市许可申报时可先递交毒理学研究初步报告，并同时提供研究方案和时间计划。在审评过程中、批准上市前，应递交完整的重复给药毒性试验报告。
11.26，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药
注：仅列出国产创新药和改良型新药，多受理号仅展示其中1个，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。
| 受理号
| 药品名称
| 药品类型
| 注册分类
| 企业名称
| 承办日期
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| CXHS2101043
| 培化西海马肽注射液
| 化药
| 1
| 江苏豪森
| 2021-09-30
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【政策法规综合】
11.23，【国务院】关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复
由国务院批复北京的政策文件，其中与制药有关内容值得关注：
- 探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。 支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。 支持干细胞与基因研发国际合作。 促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。
- 以我国加入药品检查合作计划（PIC/S）等为契机，推动有条件的企业高质量参与共建“一带一路”等国际合作，助力创新药品“走出去”。
- 允许符合条件的企业代理进口经安全风险评估的细胞与基因治疗产品和临床急需药品。支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用。
北京相关药企可尝试寻求政策支持。
11.24，【CDE】关于发布《药品说明书（简化版）及药品说明书（大字版）编写指南》和《电子药品说明书（完整版）格式要求》的通告（2023年第56号）
CDE继续推行说明书适老化，发布两份具体指南，分别针对大字版和完整版。
FDA批准的说明书有专门的患者版本，其内容与医生版本也不一样，通常采用问答式，措辞简练且具备一定的生活化。
目前说明书适老化要求中仍然规定“提供纸质药品说明书（大字版），药品说明书（大字版）与药品说明书（完整版）内容一致，仅部分项目的字体、格式加大、加粗印制。”
下一步也许可以直接从内容上着手，进一步适老化，服务患者。
【新药批准和报产】
11.20-11.26，NMPA发布4个新药批准，CDE受理7个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
识林®版权所有，未经许可不得转载
必读岗位： - RA（注册）：负责药品注册文件的准备和提交，需了解简化版和大字版说明书的格式要求。
- QA（质量管理）：确保说明书的编写和印刷符合监管要求。
- 市场：在市场推广和销售过程中，需确保提供正确的说明书信息。
工作建议： - RA：确保所有注册文件包含符合指南要求的说明书。
- QA：监督说明书的印刷质量，确保信息准确无误。
- 市场：在推广材料中使用正确的说明书信息，避免误导。
适用范围：
本文适用于所有在中国境内注册的化学药品和生物制品，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等各类企业。 要点总结： - 格式要求：简化版说明书需基于完整版删减，内容和要求一致。
- 阅读需求：鼓励使用四号及更大字体，以满足不同患者阅读需求。
- 标题和警示：说明书标题、提示内容、警示语、项目名称等要醒目，可加大加粗。
- 特殊标识：包含条形码或二维码，以及特殊药品、外用药品、非处方药的标识。
- 联系信息：提供上市许可持有人和境内联系人的详细信息。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 临床（Clinical）：必读。需熟悉严重不良事件（SAE）和不良药物反应（ADR）的定义，确保在临床试验中及时识别并报告这些事件。
- 药物警戒（PV）：必读。负责监测、评估和报告ADRs，需掌握快速报告的标准和流程。
- 注册（Regulatory Affairs）：必读。需了解ICH指南要求，确保药品注册申报符合监管机构的标准。
适用范围：
本文适用于全球范围内的化学药和生物制品，包括创新药、仿制药和生物类似药，由欧盟、日本和美国监管机构发布，适用于Biotech、大型药企和跨国药企。 文件要点总结：
本指南旨在统一临床安全数据管理的定义、术语和标准，特别是快速报告机制。强调所有严重且意外的ADRs均需快速报告，无论来源是自发报告还是临床研究。明确了严重不良事件的定义，包括导致死亡、危及生命、需要住院治疗、导致残疾或出生缺陷等情况。要求在首次知晓后7天内报告致命或危及生命的ADRs，其他严重ADRs需在15天内报告。报告应包含患者详情、疑似药物、其他治疗、ADR详情、报告人信息和行政及赞助商/公司详情。强调在双盲研究中，对于严重不良事件，建议仅对特定患者破盲。对于涉及安慰剂或活性对照的治疗，赞助商需决定是否向其他制造商或监管机构报告。此外，还讨论了多剂量形式或用途产品、研究后事件的报告要求，以及如何向研究者和伦理委员会/机构审查委员会通报新的安全信息。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - QA（质量保证）
- 临床研究（Clinical）
- 注册（Regulatory）
- 研发（R&D）
- 药物警戒（PV）
工作建议： - QA：确保临床试验的质量管理符合ICH GCP E6(R3)的要求，进行必要的流程和文件审核。
- 临床研究：设计和执行临床试验时，遵循ICH GCP E6(R3)的指导原则，确保试验的科学性和伦理性。
- 注册：在药品注册过程中，使用ICH GCP E6(R3)作为参考，确保提交的文件和数据符合监管要求。
- 研发：在药物研发阶段，考虑ICH GCP E6(R3)对临床试验设计和执行的影响，确保研发活动与临床试验要求一致。
- 药物警戒：监控临床试验中的安全性，确保符合ICH GCP E6(R3)对不良事件报告和处理的要求。
适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、疫苗等药物的临床试验，包括创新药和仿制药。适用于ICH成员国和地区的监管机构、Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 要点总结： - 伦理原则与受试者保护：强调临床试验应遵循《赫尔辛基宣言》的伦理原则，保护受试者的权利、安全和福祉。
- 知情同意：临床试验参与应基于自愿，且受试者（或其法定代表）需充分了解试验信息。
- 独立审查：临床试验应接受独立伦理委员会（IRB/IEC）的审查，确保试验的伦理性和科学性。
- 科学性与数据可靠性：试验设计应科学合理，确保数据的可靠性和结果的有效性。
- 质量管理：临床试验应建立质量管理体系，包括风险管理、质量保证和质量控制，确保试验的科学和操作设计符合GCP要求。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究者（研究者）：应深入理解受试者保护、试验方案执行、数据记录与报告等要求。
- 临床试验监查员（CRA）：需掌握监查计划、监查报告、数据监查委员会职责等要点。
- 临床试验项目管理人员：应关注临床试验的质量管理、风险控制、多中心试验协调等。
- 药物警戒专员：需了解不良事件报告程序及药物安全性评估。
- 注册专员：应关注试验方案、研究者手册的编写和更新要求。
文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品、中药等药品类型的临床试验质量管理，包括创新药、仿制药、生物类似药等注册分类，由中国NMPA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 受试者保护：强调受试者的权益和安全是临床试验的首要考虑因素，优先于科学和社会获益。
- 试验方案要求：试验方案需清晰、详细、可操作，并在伦理委员会同意后执行。
- 数据管理与记录：所有临床试验资料应妥善记录、处理和保存，确保数据的准确性和受试者隐私保护。
- 伦理委员会职责：伦理委员会负责审查试验方案、知情同意书等文件，确保受试者权益。
- 申办者责任：申办者负责临床试验的发起、管理，确保试验的科学性和伦理性，及时报告不良反应。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
