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国内药政每周导读：第二批罕见病目录，CDE沟通交流资料要求，参比制剂目录调出，微型片药学，罕见病酶替代非临床
出自识林
国内药政每周导读：第二批罕见病目录，CDE沟通交流资料要求，参比制剂目录调出，微型片药学，罕见病酶替代非临床
2023-09-25
【创新与临床研究】
9.20，【CDE】关于公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见时限为自发布之日起1个月。
经前期文献调研及梳理近几年罕见病药物获批情况发现，因酶替代疗法安全性风险相对较低，技术平台相对成熟，使得酶替代疗法药物成为当下业界研发的热点。此外，酶替代疗法（ERT）药物长期以来一直是治疗罕见先天性代谢异常疾病的基础，这类疾病种类多（存在超过 70 多种），影响范围广；一般发病于胎儿期，呈进行性，且通常是致命的；但现在能用于临床的药物有限，治疗需求远未满足。FDA 发布多项指导原则用于指导酶替代疗法药物研发，而国内尚未任何相关指导原则可参考。
本指导原则系根据国外发布的相关指导原则，结合罕见疾病特征和酶替代疗法药物研究现状起草，旨在为罕见疾病酶替代疗法药物的非临床试验设计及评价提供一般性技术指导和参考，并为其他罕见疾病药物的非临床研发提供参考，以促进罕见疾病药物的快速研发。
9.20，【卫健委】关于公布第二批罕见病目录的通知
时隔六年之久，患者和业界终于迎来第二批罕见病目录。
国家卫健委、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局和中央军委后勤保障部等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，共纳入86种罕见疾病。加上2018年发布的《第一批罕见病目录》121种，目前，我国共有207种罕见病。
此次发布单位增加了中央军委后勤保障部，表明罕见病的管理得到更广泛的重视。收录的《第二批罕见病目录》的疾病共涉及17个学科，主要包括血液科、皮肤科、风湿免疫科、儿科、神经内科、内分泌科等。
《第二批罕见病目录》的出台，将有助于进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。
【CMC与仿制药】
9.18，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂调整目录》（征求意见稿）意见的通知
根据国家局2023年3月22日发布的《关于发布化学仿制药参比制剂调整程序的公告》（2023年第35号），CDE拟对盐酸氨溴索吸入溶液等5个品种（9个品规）参比制剂进行调整，现予以公示征求意见。
9.20，【CDE】关于公开征求《微型片剂（化学药品）药学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见时限为自发布之日起1个月。
微型片剂具有易吞服、剂量准确且可灵活调整剂量等优点，可适用于儿童、吞咽困难等患者用药。国内外监管机构尚无微型片剂药学研究的相关要求、细则或指导原则。随着国内外申报微型片剂的药物注册申请逐渐增多。
本指导原则定位为微型片剂（化学药品）药学研发提供指导，重点关注处方工艺开发、质量控制、稳定性研究等方面研究的技术要求。
9.20，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第七十四批）》（征求意见稿）意见的通知
截至目前，NMPA已发布参比制剂目录72批，CDE已公示74批。
识林用户可登录“中国参比制剂库”查阅。
【注册与审评】
9.18，【CDE】关于公开征求《沟通交流申请资料要求》意见的通知
CDE分别制定了中药和化学药品生物制品的《沟通交流申请资料要求》，以指导注册申请人与与中心更高效的沟通。现在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议。
征求意见截止到9月30日。
《中药沟通交流会议资料要求》的意见请邮件反馈至：侯晨晨houchch@cde.org.cn;
《化药生物制品I类会议资料要求》的意见请邮件反馈至：胡文娟huwj@cde.org.cn;
《化药生物制品II类会议资料要求》的意见请邮件反馈至：翟云zhaiy@cde.org.cn;
《化药生物制品III类会议资料要求》的意见请邮件反馈至：赵晨阳zhaochy@cde.org.cn;
9.24，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药
注：仅列出国产创新药和改良型新药，多受理号仅展示其中1个，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。
【政策法规综合】
9.19，【国家医疗保障局】关于重新认定“磷酸瑞格列汀片”“吸入用盐酸氨溴索溶液”2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整形式审查结果的公告
近期，根据企业反馈的信息，医保局对“磷酸瑞格列汀片”“吸入用盐酸氨溴索溶液”两个药品2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整形式审查结果进行了再次复核。
经核，“磷酸瑞格列汀片”于2023年6月在大陆地区首次上市，“吸入用盐酸氨溴索溶液”于2019年7月在大陆首次上市。根据规则，上述两个药品符合“2018年1月1日至2023年6月30日(含，下同)期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品”的申报条件。予以通过形式审查。
【新药批准和报产】
9.18-9.24，NMPA发布5个新药批准，CDE受理7个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药和生物类似药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
识林-实木
识林®版权所有，未经许可不得转载
【文件概要】
本文由国家卫生健康委员会联合科技部、工业和信息化部、国家药监局等六部门发布，旨在扩充我国罕见病管理体系，新增86种疾病至《第二批罕见病目录》。目录涵盖遗传代谢病、肿瘤、自身免疫性疾病、神经系统疾病等多类罕见病，包括软骨发育不全、获得性血友病、肢端肥大症等。文件明确要求各级卫生、科技、药监等部门参考使用该目录，以提升罕见病诊疗水平，保障患者权益。目录的制定依据《罕见病目录制订工作程序》，并响应中共中央办公厅关于深化审评审批制度改革的政策导向，为罕见病药物研发、审批及医疗保障提供基础性依据。 【适用范围】
本文适用于中国境内从事罕见病药物研发、生产及诊疗服务的各类企业（包括Biotech、大型药企、跨国药企）及医疗机构，涉及化学药、生物制品、中药等药品类型，涵盖创新药、孤儿药等注册分类。监管机构（如国家卫健委、药监局）及CRO/CDMO企业需同步关注。 【影响评估】
本文为罕见病药物研发企业提供明确的疾病范围界定，有助于优化研发管线布局和临床试验设计。目录纳入的疾病将优先获得审评审批支持，企业可据此申请孤儿药资格认定、加快审批通道等政策红利。对已布局相关领域的企业，需评估现有产品与目录的匹配度；对未涉足企业，可探索新机会。 【实施建议】 - 注册：必读。核查在研管线与目录的匹配性，规划孤儿药资格申请策略。
- 研发：必读。调整罕见病领域研究优先级，优化临床试验方案设计。
- 临床：必读。关注目录疾病诊疗指南更新，确保试验方案符合监管要求。
- 市场：评估目录疾病未满足需求，制定差异化市场准入策略。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
