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从 2019 年预算看 FDA 药品监管的发展方向

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出自识林

从 2019 年预算看 FDA 药品监管的发展方向
KASA
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笔记

2019-01-02

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美国FDA打算将资源集中在促进创新和竞争以及美国家庭的健康和安全上。计划的预算增加部分将用来支持这个目标,并由此帮助美国产业界受益于新近和渐露的科技突破,包括医药产品的创新,制造技术的改进,科学知识和数据的收集技术的进展等。预算所求款项将用来改进FDA的监管,帮助产业界借助科技创新和进步来促进美国家庭健康和经济发展。为此,FDA建议开展如下六个特殊项目,由药品审评与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)和地区办公室(Field)负责实施。

这六个项目中的四个,(1,3,4,6),都是关于使用先进科学技术来提高药品开发和审评效率的。每个项目的预算都具体到增加的人数和拨款金额。值得注意的是,拨款金额与人数的比例出奇的大(除项目(2)外),项目(1,3-6)平均到每个人头上的拨款数额,分别是1750万美元、1150万美元、1150万美元、400万美元、752万美元。考虑到CDER 2019年总提预算的人头费用才31万美元,这似乎说明FDA为确保这些项目的成功实施,预置了大量资源支持。英文有句谚语“put money where your mouth is”可以理解为“花钱才能办事,才能言行一致”。从资源配置的角度看,FDA确实是重视科技,致力于世界领先。

(1)促进国内制造:推进现代化药品和生物制品的制造技术【CDER:增加 2人,拨款3500万美元】 制造技术的创新,不仅可能改进产品质量,还可能提高效率、降低成本,有助于制造商将制造就业机会留在美国本土。还可以降低药品供应链风险,有助于加强国家安全。FDA将开发明确的科学标准、指南和政策,提高对先进制造技术审评的效用和效率。先进技术包括连续制造、在线检测和控制、仿真模拟技术等。

(2)推进一个新型制药产业的发展(Advance a New Drug Industry):为院内配药提供稳健的外包设施支持【CDER:增加17人,拨款2230万美元; Field:增加10人,拨款270万美元】 2012年新英格兰配药中心发生的严重药品质量安全事件后,为加强对配药设施的质量监管,国会于2013年专门立了药品质量与安全法(Drug Quality and Security Act)。【美配药中心丑闻导致新法生效 2013/12/04】但行业发展缓慢,全美目前只有约70家配药设施。此项目主要推进该行业的发展,提高配药设施的CGMP水平。

(3)创建一个新的医学数据项目 (A New Medical Data Enterprise):推进使用真实世界证据(Real World Evidence)来改进人类和动物健康 【CDER:增加2人,拨款2300万美元】 这里所说的真实世界数据指的是临床病历数据和医保数据等。FDA将完善现有数据库、开发自然语言和及机器学习等数据挖掘和分析能力,使得新的数据项目更有助于FDA对上市药品的有效性和安全性的智能监管,从而将宝贵的监管人力资源更多地用于产品的开发、审评和批准上。

(4)应用最先进(Cutting Edge Science)科学进展于药品开发和审评:药品创新平台知识管理系统【CDER:增加5人,拨款5750万美元】 FDA必须拥有与科学高速发展相匹配的科学标准和评估工具,不然就会阻碍创新。FDA需要一个全面深入的知识管理系统,方便对所有从前的申报资料、研发数据、审评和监管意见和决定等做出快速和有效的分析。该知识管理系统将是数据,数据收集、分析和展现工具,及专业知识的综合体。

(5)鼓励罕见病药品的研发【CDER:增加5人,拨款2000万美元】 目前,对涉及3000万美国人的近7000种罕见病,缺乏有效治疗药品。FDA将发展临床试验网络来加深对罕见病历史和用药疗效的了解,并研究如何更好地为开发罕见病药品提供政策鼓励措施。

(6)现代化仿制药的开发和审评【CDER:增加5人,拨款3760万美元】 这项一次性的投入,将提升现有的仿制药审评平台,使其从基于非结构性的文字的(text-based)平台提升到结构性的、列表性的(tabular format)的平台。新平台也是知识助力的评估和结构化申报(Knowledge-aided Assessment & Structured Application, KASA)平台,将 有助于知识管理,提高仿制药申报和审评的效率。【FDA 知识辅助评估和结构化申请计划提上议程 2018/09/26】

作者:识林-红杉
识林®版权所有,未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。

参考资料
FY 2019 Food and Drug Administration Justification of Estimates for Appropriations CommitteesFileicon-pdf.png

取自“https://login.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E4%BB%8E_2019_%E5%B9%B4%E9%A2%84%E7%AE%97%E7%9C%8B_FDA_%E8%8D%AF%E5%93%81%E7%9B%91%E7%AE%A1%E7%9A%84%E5%8F%91%E5%B1%95%E6%96%B9%E5%90%91”
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