首页 > 资讯 > 不同利益相关者对新抗癌药的“价值”缺乏共识

出自识林

2021-12-09

考虑到一些新批准的治疗药的边际临床获益，新抗癌药物的高定价引发了关于这些治疗药物价值的争论。但由于对价值的定义缺乏共识以及癌症护理利益相关者的不同观点，争论变得有些复杂。

在《自然评论》（Nature Reviews）杂志最近发表的一篇观点文章[1]中，来自欧洲药品管理局（EMA）和瑞典卡罗林斯卡医学院的作者探讨了在监管机构、付款方、患者和临床医生之间确定抗癌药物价值的不同方法。他们还概述了 EMA 和美国 FDA 在药品批准决定中使用的获益-风险评价。

EMA 肿瘤学和血液学办公室的 Francesco Pignatti 表示，“与其试图调和相互矛盾的定义和目标，理解所有不同的观点对于确保其不会导致明显的低效率很重要，例如会延长和扼杀有前景的新药临床开发的试验和要求的增加。”

作者敦促透明化每个利益相关者的目标和价值观，以帮助对抗癌药的价值做出判断。

不同的观点

作者解释指出，监管机构通常首先评价获益，如果存在临床上显著的获益，他们会评价毒性特征对患者来说是否是可接受的。这些判断通常是从以患者为中心的方法而非社会角度做出的。这种方法导致一些具有“边际治疗价值”的药物获得批准。

Pignatti 及合著者写到，“这些批准因通过昂贵的干预措施扰乱市场、助长错误信息、增加虚假希望、给医疗保健预算带来不必要的压力、抑制创新、通过耗尽宝贵资源来减缓药物开发以及阻止患者参加可能被认为更有价值的干预措施的临床试验而受到批评。”

欧盟和美国的监管机构在评估是否批准新药时都不会考虑成本。另一方面，付款人采取不同的方法。在欧盟，相对效益或成本效益的评估由成员国的卫生技术评估（HTA）机构和定价机构进行。例如，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）使用每质量调整生命年（QALY）的成本来评估新药。一些抗癌药未能达到预定的每 QALY 成本阈值，引起了临床医生和患者的批评。

从临床医生的角度来看，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）和美国临床肿瘤学会（ASCO）等组织制定了旨在评估新抗癌药临床获益的量表，目的是淘汰没有有意义的临床获益的药物。但作者指出，这些量表存在缺陷，限制了监管机构对它们的潜在使用。例如，ESMO 的量表依赖于来自关键临床试验的证据，而不是来自临床实践和批准后研究的数据。评级也基于专家意见而不是患者报告的结局。此外，临床医生量表通常衡量个体治疗相对于现有药物所增加的获益，而不是着眼于与安慰剂相比的获益。

患者则有着不同的角度，因为即使治疗总体上提供较低临床获益，也有可能有一小部分应答者受益匪浅。例如，对于转移性黑色素瘤药物 ipilimumab，只有大约 20% 的患者有持久应答，但生存数据表明该药物可以治愈部分患者。然而，除非研究人员能够前瞻性地确定哪些患者会对药物产生应答，否则“即使获益的可能性相对于伤害的可能性较低，首选治疗的确定也将取决于个人情况和风险态度。”

监管机构的透明度关键

作者指出，虽然各种癌症护理利益相关者以不同的观点参与辩论，但监管机构有机会通过传达关于所有相关药物结局的完整信息来帮助每一方。

欧盟监管机构目前使用标准化格式来报告关键临床试验的结局，并使用结构化方法来传达获益和伤害。此外，EMA 制定了发布有关申请人提交的临床试验文件的政策。

作者还建议监管机构和 HTA 机构可以共同确定在药物批准前后应收集的证据，例如来自疾病登记或数据共享计划甚至研究的批准后数据，以确定有助于患者选择的生物标志物。

[1] Pignatti, F., Wilking, U., Postmus, D. et al. The value of anticancer drugs — a regulatory view. Nat Rev Clin Oncol (2021). https://doi.org/10.1038/s41571-021-00584-z

作者：识林-Acorn
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