首页 > 资讯 > ​FDA 专家会改革临近？新研究表明会议数量正在减少

出自识林

2023-07-12

美国 FDA 的专家会制度在药品和生物制品审评方面是非常重要的一环，此前识林曾专门撰文介绍。随着新药研发和审评日益复杂，FDA 也正在探索如何改革其专家会以确保收到更及时、更合理的建议。一项新的回顾研究表明近年来专家会频率有所下降，FDA 局长也表示未来专家会上的投票可能会更少。

根据哈佛大学监管、治疗和法律项目（PORTAL）研究人员发表在《JAMA 卫生论坛》上的一项分析，从 2010 年到 2021 年，FDA 召开了 409 场与人用药相关的专家会，但“随着时间的推移，召开会议的频率越来越低，从 2012 年最高的 50 次降至 2020 年和 2021 年最低的 18 次（见下图）。”分析指出，“大部分减少涉及初步批准投票的专家会，这类会议从 2012 年最高的 26 次下降到 2021 年最低的 8 次。”

总体而言，专家会遭受的批评比 FDA 面临的批评程度要少，尤其是在对渤健的阿尔茨海默病治疗药 Aduhelm 上，专家会成员一致投票反对批准，并辞职抗议其加速批准。而 FDA 则不顾专家会的意见授予加速批准。

而对于最近卫材和渤健的另一阿尔茨海默药 Leqembi（lecanemab）全面批准的专家会投票，外界也并非没有质疑声。Leqembi 的全面批准虽然获得专家会一致投票，但有批评者认为专家会中有投票权的成员只有六名，这太少了。而事实是，FDA 曾试图邀请 David Weisman 参加讨论 Leqembi 完全批准的专家会，但最后一刻改变了主意。Weisman 在过去五年中从卫材和渤健那里获得了数百万美元的资助，他曾直言不讳地表达对 Leqembi 的支持，这让他的公正性成为一个问题。

国家卫生研究中心主任 Diana Zuckerman 在一份邮件中表示，“FDA 和 Weisman 博士显然认为这是‘潜在’的利益冲突，而不是明显令人愤慨的利益冲突。这一事实表明 FDA 需要聘请一些生物伦理学家来帮助他们审查专家会成员。”

但通过专家会程序消除对企业的偏袒对于 FDA 来说可能越发艰巨，今年到目前为止，19 次与药品相关的专家会中的 18 次投票都给企业带来积极的结果。

FDA 局长 Robert Califf 也曾讨论过正在进行的改革，他表示在某些情况下对专家会的改革可能包括较少的投票问题，会议的讨论部分应该是 FDA 所依据做出批准决定的重点。投票不是专家会流程的“强制部分”，专家们投票的理由对 FDA 最有价值。

但并不是所有人都这样认为，包括肿瘤卓越中心主任 Rick Pazdur 在内的 FDA 内部人士也认为投票至关重要。PORTAL 的第一作者 Joseph Daval 表示，“赞成票或反对票提供了公众可以理解的明确建议，当 FDA 的行动与建议一致时，可以支持可信度和公众信任。而不一致时，最好让公众知道专家小组不同意，就像 Aduhelm 的例子一样。”

识林-椒

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