首页 > 资讯 > Vertex 三联疗法获批治疗囊性纤维化

出自识林

2024-12-24

美国 FDA 于 11 月 20 日批准了 Vertex 的 Alyftrek，作为每日一次的三联疗法，用于治疗 6 岁及以上携带某些突变的囊性纤维化患者。

Alyftrek 是三种药物的组合：vanzacaftor、tezacaftor 和 deutivacaftor，是 Vertex 的第五种囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）。

FDA 批准的药物适用于至少携带一种 F508del 突变或另一种 CFTR 基因突变且对 Alyftrek 有反应的患者。在囊性纤维化患者中，CFTR 基因突变会破坏细胞表面 CFTR 蛋白通道的功能或数量，导致包括肺部在内的多个器官逐渐受损，最终导致死亡。

Vertex 首席执行官 Reshma Kewalramani 医学博士在一份声明中指出，与 Vertex 的主要囊性纤维化疗法 Trikafta（每日两次）相比，Alyftrek 每天给药一次，并且对另外 31 种突变有效。

根据 Vertex 的估计，Alyftrek 更广泛的突变覆盖范围意味着美国约 150 名囊性纤维化患者现在首次有资格使用 CFTR 调节剂。

在对 12 岁及以上囊性纤维化患者进行的两项 3 期试验中，Alyftrek 在患者肺功能变化方面与 Trikafta 相当。对于主要终点，试验测量了参与者在 24 周内一秒钟内用力呼出的空气量（ppFEV1）。Alyftrek 在减少汗液氯化物方面优于 Trikafta，这是两项研究的关键次要终点。

新三联疗法对 6 至 11 岁患者的疗效是根据上述两项研究推断出来的，并得到了药代动力学分析的支持。第三项 3 期试验确定了 Alyftrek 对这些年轻患者的安全性。

与 Trikafta 类似，Alyftrek 的标签上也有一个黑框警告，详细说明了肝毒性风险。此警告要求每年进行一次肝功能监测，并在治疗的第一年进行更频繁的检查。

Vertex 将 Alyftrek 定价为每年 370,269 美元，这比 Trikafta 每年 346,048 美元的批发采购成本高出 7%。

Leerink Partners 分析师在一份报告中表示，更方便的每日一次给药以及与 Trikafta 相比非劣效性或更好的临床数据将使患者转用 Alyftrek“相当简单”。

Evercore ISI 分析师在一份报告中表示，Alyftrek 的早期采用者可能包括那些使用 Trikafta 时疗效不足、依从性差或耐受性问题的患者。根据 Evercore 的估计，目前大约 20% 至 30% 的 Trikafta 服用者正在努力应对这些困难。

然而，William Blair 分析师认为，Alyftrek 对囊性纤维化治疗领域的影响小于 Trikafta，Trikafta 于 2019 年作为首个 CF 三联疗法进入市场，疗效优于 Vertex 早期产品。因此，William Blair 预测，Alyftrek 渗透到全球约 2 万名目前未使用 CFTR 调节剂的患者中（以及从 Trikafta 转换过来）的速度将比 Trikafta 的推出速度慢。尽管如此，分析师表示，Vertex 将在“长期内”成功转换患者。

Vertex 凭借其囊性纤维化特许经营权成为一家大型生物科技公司，目前该特许经营权的年销售额有望超过 100 亿美元。Trikafta 本身在 2024 年前 9 个月贡献了 75 亿美元。

但最近投资者对于 Vertex 在其非成瘾性止痛药 Suzetrigine 上的进展更为关注。该药预定于 2025 年 1 月获 FDA 批准用于治疗急性疼痛，但上周疼痛性腰骶神经根病的 2 期试验结果让关注者大失所望，Suzetrigine 的表现与安慰剂相似。这一数据公布后，Vertex 的股价暴跌超过 10%。

识林-椒

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