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FDA 第二篇以患者为中心的药品研发指南定稿
出自识林
2022-03-02
美国 FDA 于 2 月 25 日发布了《以患者为中心的药品研发：识别对患者重要的方法》 定稿指南，帮助申办人从患者和医护人员那里收集和提交用于医药产品开发 的重要信息。指南讨论了执行定性研究和使用相关参考资源方面的最佳实践。
定稿指南包含了对 2019 年 10 月发布的指南草案的微小修订。该定稿指南对 FDA 计划发布的一系列四篇以患者为中心（PFDD）的指南文件中的第二篇。第一篇关于如何收集全面且有代表性的信息的定稿指南已于 2020 年 6 月发布 。PFDD 是《21 世纪医药法案》 的要求，也是处方药使用者付费法案（PDUFA VI） 的承诺之一。
FDA 表示，该指南的目的是“提出一系列方法和既定最佳研究实践，以确定在疾病负担、治疗负担以及在患者疾病管理中的获益和风险方面，哪些对患者来说是重要的。”FDA 鼓励利益相关者在考虑收集与疾病和治疗负担相关的患者体验数据时，尽早与 FDA 互动并从相关 FDA 审评部门获得反馈。FDA 建议利益相关者在设计和实施评估疾病和治疗负担的研究时，与患者和其他相应的主题专家（例如，定性研究人员、临床和疾病专家、调查方法学家、统计学家、心理测量师、患者偏好研究人员）接触。
定稿指南对部分章节进行了重新排序，并将关于访谈类型的表 1 替换为关于访谈管理方法（如面对面、电话、在线和虚拟视频会议）的潜在优势和局限性的新表 1。指南还将“从特定人群获取数据时的特殊考虑”一节的标题重命名为“管理自我报告的障碍”，并修改了该节中的文本。
业界反馈意见
FDA 收到了来自行业团体、患者权益团体和个人的共 84 份针对指南的反馈意见。主要行业团体都对指南称赞有加，一个患者团体表示指南在满足患者需求方面做得还不够。
一些行业团体和企业支持“FDA 确定对患者重要的方法以及推进患者体验数据（PED）指导监管决策方面所做出的努力。”美国药物研究和制造商协会（PhRMA）表示，“患者、家庭成员和医护人员作为药物开发 过程中的重要利益相关者，来自这些利益相关者的观点可能会支持对获益和风险因素的评估，有助于评估治疗以及什么是具有临床意义的结果，并且有助于加强监管决策。”
生物技术行业组织（BIO）表示，“指南中使用了许多示例，易于理解，并且在很大程度上代表了现实场景。指南清晰有用，详细说明了确定对患者最重要的关键考虑因素和方法。”
不过癌症支持社区（一个患者团体）表示，指南在评估什么对患者是重要的方面有些“不足”，“我们发现指南中概述的研究方法并不详尽，我们希望 FDA 修订指南以更好地服务于指导利益相关者确定哪些是对患者最重要的这一目的。”
反馈意见中普遍提出的指南的一个不足之处是，指南对早期与 FDA 就患者体验数据进行互动的方法缺乏明确说明。作为回应，FDA 在定稿指南中添加了一个脚注，指出，“除本指南中讨论的一般考虑因素之外，研究可能需要满足有关收集、处理、保留和向 FDA 提交数据的特定法律和监管标准，以支持关于已上市或拟议医疗产品的监管决定。本指南侧重于适用于多种类型研究的更一般性注意事项，申办人应就任何其它适用要求咨询审评部门并参考其它适用指南。”
指南目录翻译
I. 介绍
A. FDA 以患者为中心的药品开发系列指南文件概述
II. 识别和理解哪些对患者是重要的方法
A. 背景研究
III. 定性研究方法
A. 用于获取患者意见的常用定性方法
1. 一对一访谈
B. 提出正确问题的方法
IV. 定量研究方法
A. 调研管理方法的选择
V. 混合方法
VI. 管理自我报告的障碍
VII. 使用社交媒体的注意事项
参考资料
附录1.其他定性方法
A. Delphi方法
附录2. 选择定性数据收集方法的注意事项
附录3. 定性研究的学习材料
附录4. 定性数据分析
A. 数据准备
附录5. 筛选和结束面谈研究/调研
作者：识林-蓝杉® 版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。
岗位必读建议：
研发（R&D）：了解加速药品开发流程的新规定，确保研发项目符合新法规要求。 注册（Regulatory Affairs）：掌握法规对药品注册流程的影响，优化注册策略。 临床（Clinical）：关注临床试验设计的新指导原则，确保试验合规性。 文件适用范围：
文件要点总结：
加速药品开发流程 ：强调了加速药品从发现到上市的整个流程，以促进21世纪医疗创新。临床试验现代化 ：提出了对临床试验设计的现代化要求，以提高试验效率和患者参与度。个性化医疗推进 ：鼓励发展个性化医疗方法，包括精准医疗和基因疗法。数据共享与隐私保护 ：规定了数据共享机制，同时强调了患者数据的隐私保护。监管框架更新 ：明确了对FDA监管框架的更新，以适应新兴医疗技术和产品。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
RA（注册） ：必读。需理解文件内容，确保药品注册流程符合FDA患者中心化药品开发的要求。工作建议：在准备药品注册资料时，特别关注患者体验数据的收集和提交要求，确保符合指南建议。 QA（质量管理） ：必读。了解患者中心化开发对质量管理系统的影响，特别是在临床试验设计和患者体验数据收集方面。工作建议：在内部审核和质量控制流程中，加入对患者中心化方法的考量，确保流程与FDA指南一致。 研发 ：必读。在新药研发过程中，需考虑患者体验和需求，以指导药物开发和临床试验设计。工作建议：在药物开发初期，与患者和护理人员进行互动，收集他们对疾病负担和治疗的看法，以优化药物设计。 临床 ：必读。临床团队需了解如何通过患者中心化的方法收集和分析患者体验数据，以支持临床试验。工作建议：在临床试验设计和执行过程中，采用指南推荐的方法，如一对一访谈和焦点小组，以收集患者反馈。 文件适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
