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FDA 就如何在申报资料中提交真实世界数据和证据发布定稿指南
出自识林
FDA 就如何在申报资料中提交真实世界数据和证据发布定稿指南
2022-09-13
美国 FDA 于 9 月 8 日发布了“向 FDA 提交使用真实世界数据和真实世界证据的药物和生物制品文件”定稿指南 ，指导申办人和申请人 在申报资料的封面函中指明真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE） 的某些用途，以帮助 FDA 对包含 RWD/RWE 的申报资料更好地进行内部追踪。
指南适用包含旨在支持有关产品安全性和/或有效性监管决策的研究性新药申请（IND） 、新药申请（NDA） 和生物制品许可申请（BLA） 的申报。指南介绍了 FDA 打算如何在申报资料中接收 RWD和RWE，并给出了示例。指南附录还给出了可以在封面函中使用包含 RWD/RWE 的样表。
指南是 FDA 根据《21 世纪医药法案》 发展 RWE 而发布的多篇指南之一，该指南草案最初于 2019 年 5 月发布 ，与指南草案相比，定稿指南对草案一些措辞做了修改以进一步澄清指南所述内容。
根据定稿指南，FDA 建议如果 RWD/RWE 的数据并非旨在支持产品标签 ，则申办人和申请人不要将申报资料识别为包含 RWD/RWE。例如，仅使用 RWD 来生成假设或计划临床试验 （例如，识别潜在的试验参与者）的申报资料，仅在探索性建模或模拟中使用 RWD 的研究，仅使用 RWD 来验证终点的研究，或仅在药品研发 工具的确认过程中使用RWD的研究， 出于该指南的目的，在提交给FDA的资料中不应标为伯阿汉 RWD/RWE。
FDA 建议申办人在包含支持产品标签 的 RWD/RWE 的申报资料封面函中涵盖以下具体信息：
FDA 列出的关于使用 RWD/RWE 目的的例子有：支持先前未经 FDA 批准的产品的安全性和/或有效性；支持 FDA 批准的产品的标签变更 （包括但不限于：增加或修改适应症 ，改变剂量、给药方案或给药途径 ，将产品标签适应症扩展到新人群，添加可比性有效性信息，添加或修改安全性信息，提议的其它标签变更），帮助支持或满足上市后要求或上市后承诺。
作者：识林-蓝杉
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岗位必读建议：
研发（R&D）：了解加速药品开发流程的新规定，确保研发项目符合新法规要求。 注册（Regulatory Affairs）：掌握法规对药品注册流程的影响，优化注册策略。 临床（Clinical）：关注临床试验设计的新指导原则，确保试验合规性。 文件适用范围：
文件要点总结：
加速药品开发流程 ：强调了加速药品从发现到上市的整个流程，以促进21世纪医疗创新。临床试验现代化 ：提出了对临床试验设计的现代化要求，以提高试验效率和患者参与度。个性化医疗推进 ：鼓励发展个性化医疗方法，包括精准医疗和基因疗法。数据共享与隐私保护 ：规定了数据共享机制，同时强调了患者数据的隐私保护。监管框架更新 ：明确了对FDA监管框架的更新，以适应新兴医疗技术和产品。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
本指南为“注册”岗位必读，因为涉及到向FDA提交包含RWD/RWE的文件，这对于药品和生物制品的注册流程至关重要。 对于“研发”岗位，需要了解如何利用RWD/RWE支持产品安全性和有效性，以优化研发策略。 “临床”岗位人员应阅读，以便在设计和执行临床试验时，考虑如何收集和利用RWD/RWE。 工作建议：
注册：在准备IND、NDA和BLA申请时，明确指出RWD/RWE的使用目的，并在封面信中包含具体信息。 研发：在研发过程中，探索利用RWD/RWE来支持产品开发，尤其是在产品安全性和有效性方面。 临床：在设计临床试验时，考虑如何整合RWD/RWE，以及如何通过实际世界数据收集来增强试验结果的外部有效性。 适用范围：
要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
