替换
查找内容:
替换为:
全部替换
插入链接
链接网址:
链接显示标题:
请选择网址类型
点我插入链接
插入文件
文件名称:
文件显示标题:
请选择文件类型
点我插入文件
发现错误 发表观点

原文内容

反馈意见

提交 正在提交..... 反馈历史

复制下面的地址分享给好友

确定 正在提交.....
train

你好,

关闭
提交 重做 重新开始 关闭
跳转
  • 新建同级
  • 新建子级
  • 删除
  • 重命名
选择收藏夹
新建收藏夹
公开

取消 确定

1. 基本信息
姓名:
企业:
职位:
联系方式:
邮箱:
2. 请在此填写您的问题,我们将优先安排答疑
提交

报名成功!
课程观看链接如下:
请添加课程助理微信,获得更多信息:
确认
确定
取消 确认

识林

  • 知识
  • 视频
  • 社区
  • 政策法规
    • 国内药监
    • FDA
    • EU
    • PIC/S
    • WHO
    • ICH
    • MHRA
    • PMDA
    • TGA
  • 研发注册
    • 概览
    • 监管动态
    • 研究专题
  • 生产质量
    • 概览
    • 监管动态
    • 各国GMP
    • 中国GMP
    • 中国GMP指南
    • GMP对比
    • 检查缺陷
    • 研究专题
  • 主题词库
  • 帮助中心
  • 关于识林
    • 识林介绍
    • 识林FAQs
    • 功能介绍
    • 团队诊断
    • 联系我们
  • 30天免登录

    忘记密码?

FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提供建议

首页 > 资讯 > FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提供建议

页面比对

出自识林

FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提供建议
临床试验
页面比对
笔记

2017-12-08

跳转到: 导航, 搜索

美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法,其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。

FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》,讨论了多臂多公司试验的关键特点,以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的安全性和可靠性,包括主要入组标准、相关年龄群组、建议的有效性终点和研究持续时间。

FDA 表示,指南中提出的一些原则可能会扩展到其它领域的罕见病药物研发。该指南最初是作为 FDA 和欧洲药品管理局(EMA)加强戈谢病药物研发战略合作的一部分开发的。该共同提案最早于 2014 年发布向公众征询意见。FDA 表示该指南草案是共同提案文件的更新版本,对原始内容没有根本性变化。【美国和欧盟提议罕见儿科疾病多公司多产品临床试验的可能性 2017/07/16】

FDA 药品审评与研究中心(CDER)主任 Janet Woodcock 表示,“与欧洲监管部门的同事合作,FDA 已经起草了一种儿科罕见病药物研发方法,可以消除对某些临床研究的需要,而且当需要儿科临床研究时,可以减少接受安慰剂的患者总数,而使用潜在有用的药品代替。”

有效性数据的外推

戈谢病是一种溶酶体贮积病,由于缺少酶来分解,导致体内脂肪物质积聚的遗传性疾病。估计在美国有 6000 人患有该病。指南指出,美国儿科戈谢病人群目前的护理标准是酶替代疗法(ERT)

指南草案表示,过去对成人患者戈谢病的 ERT 的批准是基于经证明的肝脾肿大的临床改善和生化终点(血红蛋白和血小板水平)的改善。“对于儿科罕见疾病的药物研发,可能有必要开发、验证和采用针对年龄的终点。”

FDA 指出,在前瞻性研究中进行延期随访是评估治疗对儿科人群疾病表现的长期安全性和有效性的必要条件。FDA 表示,患者登记是监测安全性和有效性的辅助工具,建议跨所有登记协议统一一套由所有现存或未来戈谢病登记收集的核心数据元素。

指南表示,当疾病进程和对药品的预期反应在儿科和参照人群(即成人或其它儿科年龄人群)中足够相似时,可以考虑有效性外推。

指南指出,当认为有必要对儿童开展新的研究时,应使用建模和仿真来优化儿科研究(例如,设计、样本量、起始剂量、取样时间和取样数量),尤其是指导给药原理。

多臂、多公司试验

指南包括一份长达两页半的表格,详细说明设计一个多臂、多公司药物研发项目的策略。该表格仅适用于所有小儿年龄的 I 型和 III 型表型治疗初期患者戈谢病的全身(非神经)表现。不适用于目前没有获批药品的该疾病的神经表现。指南指出,“虽然这样一个项目可能是非常具有挑战性的,但是战略计划的目的不仅在于促进个别申请达成一致,而是为了以高效的方式解决针对一种罕见疾病研发多种药品的可行性。”

所提出的研究设计是一个双盲、受控、随机、多中心、多臂、多公司的非劣效性或优效性试验,以评估在患有戈谢病 I 型和 III 型儿科患者中与单一 ERT 药品相比,“产品 A”、“产品 B”、“产品 C”等的有效性和安全性。主要目标是评估新药相对于已获批 ERT 治疗药品的非劣效性或优效性。研究人群包括从出生到 18 岁以下的男性和女性儿科患者。治疗期为两年,并在扩展研究中长期监测一级、二级终点和安全性。指南表示,应根据所选药品的作用机制来选择相关终点,并应考虑儿科人群的异质性。

促进新型试验设计

指南草案反映了 FDA 对新型临床试验设计的兴趣。这与 11 月份发布的针对严重疾病的再生医学疗法的指南草案相一致。在那份指南草案中,FDA 表示,在治疗罕见疾病的多个治疗药品的研究中,申办人将几种不同的试验药品相互比较,以及与共同对照相比较可能是有用的。

这种方法已经被用于肿瘤领域。例如在 I-Spy 2 II 期平台试验中,在 8 个基因定义的亚组中评估了来自 9 个申办人的 12 种治疗药品。Woodcock 和生物统计学办公室主任 Lisa LaVange 在 7 月份发表的新英格兰医学杂志文章中介绍了使用主方案研究多种治疗药品和/或多种疾病。【FDA在新英格兰医学杂志上发表关于临床试验主方案的述评 2017/07/07】

整理:识林-蓝杉
识林®www.shilinx.com版权所有,未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。

参考资料

  • How To Conduct A Multi-Company Trial For Rare Pediatric Diseases - Pink Sheet

适用岗位:

  • 临床(Clinical):必读。需理解多臂多公司试验设计,以指导儿科罕见病临床试验的规划和执行。
  • 研发(R&D):必读。应关注非临床模型和药效外推的指导原则,以优化药物开发流程。
  • 注册(Regulatory Affairs):必读。需掌握FDA对儿科罕见病药物开发的当前思路,以便制定注册策略。
  • 市场(Marketing):选读。了解药物开发合作方法,有助于市场准入和产品定位。

工作建议:

  • 临床(Clinical):
    • 设计多臂多公司试验时,考虑使用单一对照组以减少受试者数量。
    • 与FDA沟通,确定非劣效性试验的非劣效边界和样本量计算。
  • 研发(R&D):
    • 利用动物模型初步测试新药产品,选择合适的模型以支持儿科药物开发。
    • 考虑疾病修饰因素和表观遗传因素对药物反应的影响。
  • 注册(Regulatory Affairs):
    • 与FDA沟通,讨论替代方法,确保满足适用法规要求。
    • 考虑全球参与和不同监管机构要求的差异,提前咨询相关监管机构。

适用范围:
本文适用于化学药和生物制品,特别是针对儿科罕见疾病(如戈谢病)的药物开发。适用于创新药或仿制药、生物类似药的注册分类。发布机构为美国FDA,适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。

文件要点:

  1. 多臂多公司试验设计:提出了一种控制的多臂多公司临床试验新方法,旨在同时开发多种药物产品,减少使用安慰剂的患者数量,提高时间效率。
  2. 非临床模型和药效外推:强调了使用动物模型初步测试新药产品的重要性,并考虑药效外推的可能性,以避免不必要的研究,提高资源分配效率。
  3. 长期临床考量:强调了对儿科患者进行长期跟踪的必要性,以评估治疗的长期安全性和疗效。
  4. 儿科终点评估:建议开发、验证和使用年龄特定的终点,并强调了临床结果评估的质量控制和标准化。
  5. 全球合作与监管咨询:鉴于罕见病药物开发需要全球参与,建议申办方在启动此类试验前咨询适当的监管机构。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

取自“https://login.shilinx.com/wiki/index.php?title=FDA_%E5%8F%91%E5%B8%83%E6%8C%87%E5%8D%97%E8%8D%89%E6%A1%88%E4%B8%BA%E5%BC%80%E5%B1%95%E7%BD%95%E8%A7%81%E5%84%BF%E7%A7%91%E7%96%BE%E7%97%85%E7%9A%84%E5%A4%9A%E5%85%AC%E5%8F%B8%E8%AF%95%E9%AA%8C%E6%8F%90%E4%BE%9B%E5%BB%BA%E8%AE%AE”
上一页: ICH_正在制定局部用药品的元素杂质每日允许暴露量
下一页: FDA_发布更新指南引领_3D_打印医药产品新时代
相关内容
相关新闻
  • 美国和欧盟提议罕见儿科疾病多...
  • FDA在新英格兰医学杂志上发表...
  • FDA 要求的上市后研究中普遍...
  • FDA 表示临床试验体系破碎,...
  • FDA药物试验简讯和新药试验的...
热点新闻
  • ICH 发布新 Q1 稳定性指南...
  • 【直播】25年4月全球法规月报...
  • 【识林新文章】中国无菌附录对...
  • 【识林新工具】AI知识助手,AI...
  • VHP(过氧化氢蒸汽)的“脆弱...

 反馈意见

Copyright ©2011-2025 shilinx.com All Rights Reserved.
识林网站版权所有 京ICP备12018650号-2 (京)网药械信息备字(2022)第00078号
请登录APP查看
打开APP