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FDA 发布儿童炎症性肠病治疗药开发指南
出自识林
2024-07-19
美国 FDA 于 7 月 16 日发布了题为“儿童炎症性肠病：开发治疗药物”的指南草案，旨在推动开发针对儿童溃疡性结肠炎 (UC) 和儿童克罗恩病 (CD)的新治疗方法，这两种疾病都属于炎症性肠病（inflammatory bowel disease，IBD）
该指南涉及研究人群、研究设计、疗效考虑和安全性评估。该指南不涉及肠外表现、狭窄或瘘管疾病，或儿童 UC 或 CD 的长期并发症的治疗。
FDA 目前已批准三个儿童 IBD 药物：类固醇（布地奈德）、美沙拉嗪和抗 TNF 药物（英夫利昔单抗、阿达木单抗）。根据《克罗恩病和结肠炎杂志》 2023 年 2 月刊上的一篇文章，欧盟的一项研究发现，成人和儿童用新 IBD 药物批准之间存在“不可接受的延迟”，儿童治疗药的批准比成人用药物要晚 7 年。
据 FDA 称，指南中的建议基于下述假设：“正在成人中开展一项强有力的开发计划，并且来自成人的疗效数据将可用于帮助指导儿科计划并支持疗效推断。”如果没有成人 IBD 临床开发计划，申办人应咨询 FDA。
儿科研究在研究设计、患者人群、终点和评估时间方面应遵循成人 III 期计划。申办人应招募 2 至 17 岁之间的患者；患有单基因 IBD 和遗传性疾病的患者应排除在试验之外。
FDA 建议采用随机双盲研究设计，评估每个年龄或体重组至少两种剂量水平的长期用药。指南进一步建议至少 52 周的盲法治疗期，以评估早期疗效和随时间推移的反应持久性。
对于疗效评估，FDA 建议评估达到临床缓解的儿科受试者比例作为主要终点。次要终点可以包括临床反应、无皮质类固醇缓解、内窥镜改善、内窥镜缓解和缓解维持。
FDA 警告表示，来自成人受试者的安全信息可能有助于告知风险，但不能取代儿科受试者的主要安全数据。FDA 还鼓励申办人允许“在随机分组后最早可行的时间点”停用皮质类固醇。
另外，FDA 指出，寻求使用真实世界证据支持药物安全性的申办人应在药物开发早期与适当的审评部门讨论他们提出的方法。
作者：识林-椒
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适用业务范围和企业类型本文件《儿童炎症性肠病：开发治疗药物》草案适用于涉及儿童炎症性肠病治疗药物开发的企业，包括但不限于化学药、生物制品、疫苗等药品类型。主要针对创新药和仿制药，以及生物类似药的开发。文件适用于在美国市场进行药品注册和监管的企业，包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。 适用岗位本文件将对药企中负责药物研发、临床试验、注册申报、监管事务、质量控制等岗位的工作产生影响。特别是研发部门需要关注药物的安全性和有效性评估，临床试验部门需要设计适合儿童的临床研究方案，注册申报部门需要准备符合FDA要求的注册文件，监管事务部门需要与FDA沟通以确保合规，质量控制部门需要确保生产过程符合GMP标准。因此，这些岗位的工作人员应“必读”本文件。 文件要点总结儿童药物开发的重要性： - 强调儿童炎症性肠病治疗药物开发的必要性，指出儿童患者的特殊需求。
临床试验设计： - 明确指出在儿童中进行药物临床试验的设计原则，包括剂量选择、安全性监测等。
安全性和有效性评估： - 规定了对儿童药物的安全性和有效性评估标准，要求企业提供充分的临床数据支持。
注册申报要求： - 详细说明了儿童药物注册申报的文件要求，包括临床试验方案、数据汇总、风险管理计划等。
监管沟通： - 鼓励企业在药物开发过程中与FDA进行积极的沟通，以便更好地理解监管要求和预期。
生产质量管理： - 强调了儿童药物生产过程中的质量管理，要求企业遵守GMP标准，确保产品质量。
特殊人群的考虑： - 特别指出在药物开发中需要考虑的特殊人群，如早产儿、低体重儿等，以确保药物的适用性和安全性。
鼓励创新： - 鼓励企业在儿童药物开发中采用创新方法和技术，以提高药物的疗效和安全性。
风险管理： - 规定了儿童药物开发中的风险管理要求，要求企业识别、评估和控制潜在风险。
持续监管： - 强调了儿童药物上市后的持续监管，要求企业定期更新药物安全性和有效性信息，以确保患者安全。
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