|
首页
>
资讯
>
英国 MHRA 起草 mRNA 癌症免疫疗法指南
出自识林
2025-02-05
英国 MHRA 正在就其开发个性化 mRNA 癌症免疫疗法的指南草案征求意见。MHRA 表示，对这些疗法的研究正在迅速推进，希望确保其上市前途径已准备好允许此类产品上市。
自从该技术成功用于开发新冠疫苗以来，制药商一直试图将其应用于新的治疗领域，肿瘤学是主要关注点。
MHRA 医疗质量和可及性执行董事 Julian Beach 表示，“个性化癌症免疫疗法虽然仍在临床试验中测试，但对于我们寻找新的、更好的癌症治疗方法而言，这是一个非常令人兴奋的进展，癌症是全球死亡的主要原因。由于这些治疗方法是针对个人肿瘤量身定制的，因此它们提出了如何监管的独特科学问题。”
个性化 mRNA 癌症免疫疗法正在开发中，以使用 mRNA 作为信使来训练患者自己的细胞制造特定的蛋白质来对抗癌症。
MHRA 表示，其拟议的指南仅针对使用脂质纳米颗粒递送系统的 mRNA 癌症免疫疗法。更具体地说，旨在涵盖含有 mRNA 作为活性物质的癌症免疫疗法，这些活性物质被封装在递送疫苗的脂质纳米颗粒中。MHRA 表示，他们将在其它技术方面获得经验，例如肽、非整合 DNA 和聚合物递送系统，从而更新指南。
MHRA 指出，癌症免疫疗法通常被称为癌症疫苗。然而，根据《人用药品法规》（HMR）中的定义，个体化 mRNA 癌症免疫疗法不符合疫苗的定义，因此，MHRA 将避免使用该术语。这些疗法是根据患者独特的肿瘤新抗原谱量身定制的。“MHRA 设想，在特定情况下，即使存在针对个体患者特征量身定制的可变成分，个性化药物也可以根据 HMR 获得上市许可 (MA)，这意味着单个 MA 可以覆盖适应症中定义的目标人群的使用。”
MHRA 表示，不同患者特定批次之间的生产要求、规格、药物形式和给药方法将相同。然而，尽管 MHRA 可以在具体细节上灵活处理，但制药商需要遵循预先定义的流程和控制措施，以确保产品安全有效，并且产品的适应症需要有相关的临床和非临床数据支持。
指南草案深入探讨了产品设计、制造以及临床和非临床考虑因素。它还包含一个关于授权后要求的部分，其中包括风险管理计划，以及一个关于如何告知患者和医疗保健专业人员 mRNA 癌症免疫疗法的风险收益的部分。
公共卫生官员鼓励利益相关者对拟议的指南发表评论，并强调他们不想因为缺乏指导而阻止 mRNA 癌症免疫疗法进入市场。
公共卫生部长 Andrew Gwynne 表示，“个性化免疫疗法可以通过帮助患者对抗体内的癌细胞来彻底改变我们的方法，随着政府全面加大突破性技术和药物的使用，这一指南对于实现我们从疾病转向预防的目标至关重要。”
识林-椒
识林®版权所有，未经许可不得转载
适用岗位及工作建议： - 研发（R&D）：必读。应关注个性化mRNA癌症免疫疗法的设计和制造要求，确保研发流程符合MHRA的指导原则。
- 注册（Regulatory Affairs）：必读。需仔细解读指南中的监管分类、审批路径，以及对安全性和有效性的证据要求，为产品注册策略提供依据。
- 临床（Clinical）：必读。应了解个性化疗法的临床试验设计和患者信息传达要求，确保临床试验合规进行。
- 市场（Marketing）：必读。需关注患者和公众信息部分，以确保市场推广活动和患者教育材料的准确性。
适用范围：
本文适用于使用mRNA技术的个性化癌症免疫疗法，属于创新药类别，由英国药品和保健品监管局（MHRA）发布，适用于Biotech、大型药企及跨国药企。 文件要点总结：
MHRA发布的个性化mRNA癌症免疫疗法指南草案，旨在为这一新型癌症治疗方法提供明确的监管路径。该疗法通过AI技术匹配患者独特的肿瘤特征，以个性化的mRNA疗法教导患者免疫系统识别并摧毁特定肿瘤细胞。指南草案强调了产品的设计、制造、安全性和有效性证据、上市后安全监测，以及对患者和公众的信息传达。MHRA鼓励制造商、开发者、患者组织及其他利益相关者提供反馈，以优化审批流程，同时不牺牲安全性原则。此外，MHRA计划将此指南扩展至其他高度个性化的治疗，包括罕见病治疗。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
