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美卫生部长小肯尼迪拟放松干细胞监管，EMA 同期发文强调风险
出自识林
美卫生部长小肯尼迪拟放松干细胞监管，EMA 同期发文强调风险
2025-03-20
当地时间3月13日，美国卫生与公众服务部（HHS）部长小肯尼迪（RFK Jr.） 主持了一场再生医学闭门圆桌会议，旨在讨论如何降低干细胞治疗的监管壁垒。
据匿名知情人士向外媒Endpoints透露，此次会议吸引了约十几名外部参与者，包括干细胞公司代表、倡导团体成员以及学术研究人员。FDA代理局长Sara Brenner、HHS州际事务主任Darcie Johnston以及HHS政策副幕僚长Hannah Anderson也参加了此次会议。值得注意的是，负责细胞 和基因治疗 药物监管的CBER主任Peter Marks并未出席此次会议。Marks此前一直倡导打击干细胞诊所的违规行为。
小肯尼迪在兑现承诺？
小肯尼迪此前曾多次表示希望减少对干细胞的监管。去年10月他在社交媒体上发文称：“FDA对公共卫生的‘战争’即将结束，包括其对致幻剂、肽类、干细胞等治疗手段的过度压制。”今年1月，他在参议院财政委员会的听证会上表示 ，将“保护干细胞研究”，并强调“如今的干细胞研究可以通过脐带血进行，无需使用胎儿组织”。
此次圆桌会议讨论了《公共卫生服务法案》（PHSA）的第351章 和第361章 。第351条 规定细胞作为药品进行监管，要求其通过临床试验 ；而第361条 则针对某些“对公共卫生风险不大”且经过“最小限度操作”的细胞和组织产品进行监管，其评估标准相对宽松。一位与会者表示，小肯尼迪并不希望干细胞监管陷入“无序状态”，但目前尚未提出具体的行动方案。
行业格局复杂，FDA严格监管
干细胞治疗领域目前呈现出多元化的格局，既有合法合规的研究与应用，也存在一些未经批准的商业行为。目前，FDA批准的干细胞应用主要集中在血液干细胞领域，而包括Vertex和Bayer在内的大型生物制药公司正在研究利用干细胞治疗糖尿病和帕金森病等疾病，但这些应用仍处于实验阶段。与此同时，一些可疑的诊所声称其未经批准且价格昂贵的干细胞产品可以治疗多种疾病，FDA对此类诊所表示担忧，并已采取行动打击部分违规机构，并发出多封警告信。
参会人之一Chadwick Prodromos是一家干细胞诊所的负责人，该诊所在美国、安提瓜和希腊均设有分支机构，并声称提供26种疾病的治疗，包括抗衰老、自闭症、记忆丧失、瘫痪等。然而，FDA尚未批准任何干细胞治疗用于这些疾病。加州大学戴维斯分校的干细胞研究员Paul Knoepfler曾在博客中对Prodromos诊所表示质疑，认为其声称的治疗效果缺乏科学依据。
另一位参会人德克萨斯州干细胞库Hope Biosciences的CEO Donna Chang在参会之后就迫不及待在Youtube上推出了一期播客，并在领英上展示自己与小肯尼迪的合影。而Chang在领英上的信息显示，她以硕士学位（生物技术和企业发展）毕业于约翰·霍普金斯大学，并无任何医疗或药物方面的博士学位。Hope官网上显示其核心产品“技术为再生医学提供了新的解决方案，通过标准化和大规模生产 间充质干细胞（MSCs），有望为慢性退行性疾病提供更有效的治疗手段。此外，其技术还为个性化医疗和预防性医学提供了新的可能性。”
EMA同天发文警示未批准细胞治疗的严重风险
就在上述会议当天，欧洲药品管理局（EMA）专门发文，警告未经监管的先进治疗药物产品（ATMPs）对健康构成严重风险 。
欧盟将ATMPs 定义为是一类基于基因、组织或细胞的药物，需经过严格监管和批准。然而，目前一些个人、公司和诊所正在直接向患者推销未经监管的ATMPs，这些产品往往缺乏有效性和安全性的证据。
EMA指出，未经监管的ATMPs可能给患者带来严重的副作用 ，同时无法提供任何治疗益处。此外，由于缺乏严格的监管和合规的生产流程，这些产品还存在显著的质量风险，例如污染、产品成分不一致以及储存不当等问题。患者不仅可能面临健康风险，还可能因无效或有害的治疗而承担巨大的经济成本和心理压力。
许多未经监管的ATMPs通过网站或社交媒体渠道进行销售，通常被宣传为“最后的希望”（Hope，恰与上述Chang所在公司名称一致），利用患者及其家属的焦虑情绪。这些产品往往声称具有超越现有批准治疗手段的效果，但这些说法并未在医学文献中得到证实。EMA呼吁患者在考虑任何基于细胞、组织或基因的治疗时，务必咨询官方和可靠的信息来源，如EMA或所在国家的药品监管机构，并寻求专业医疗人员意见。
识林-实木
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