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EMA与PIC/S于12月15日发布概念性文件征求意见，启动修订现行2008年《GMP附录3：放射性药品生产》，以体现过去十七年间放射性药品法规、技术与生产环境的深刻变革。 这些变革包括欧盟法规、EMA放射性药品指南、GMP原则和相关GMP附录更新、ICH的新指南等等。此外，修订还将基于多年来PIC...

12月10日，EMA发布了《放射性药品质量指南》征求意见稿，为基于化学合成物质的放射性药品上市许可申请或上市后变更申请提供关于CMC药学开发和申报的特定要求。 EMA的这类“质量指南”通常都基于CTD质量模块目录来编排，直观地通过申报资料的章节阐述监管要求，同时回答“怎么做”以及...

12月15日，FDA局长Marty Makary在纽约向华尔街听众表示，FDA将在药品和医疗器械的审评中更多地采纳真实世界数据（RWD），包括那些不包含可识别患者个体信息的大型数据集。 在同日发布的一份公告中，FDA宣布移除了对提交用于审评的真实世界证据（RWE）的一项关键限制：在针对某些医疗...

近日，美国颇具影响力的制药业媒体Endpoints发表了一篇专题文章，将目光投向中国的研究者发起的临床试验（IIT）模式。报道称这一模式以其成本低、周期短、审批流程灵活的特点，成为全球生物技术行业快速验证新疗法的重要途径。 据编者观察，美国媒体近年来越来越多提到中国创新药的迅...

ICH细胞与基因治疗讨论组（CGTDG）于12月11日正式发布一份战略建议文件。文件长达72页，内容全面丰富，针对先进疗法药品（ATMP）特别是细胞和基因治疗药物（CGT）的未来指南的制定与修订提出全面规划。 亟待协调：ICH成员发了300多份指南，定义和分类也未统一 ICH指出过去数年ATMP...

12月4日，FDA共发布了81份产品特定指南（PSG）草案，包括44份新指南和37份修订指南。54份PSG针对尚无获批ANDA的产品，其中包含19种复杂产品；28份PSG针对复杂产品，其中7份为新指南，21份为修订指南； Lachman的仿制药专家Pollock指出值得关注的PSG涵盖银屑病首创外用疗法、脂溢性皮...

【早期开发与临床】 12.7，【ICH】M11 协同的电子结构化临床试验方案（CeSHarP） 12.8，【FDA】认证首款 AI 药物开发工具，将用于“MASH”临床试验 12.8，【EMA】药物基因组学研究质量管理规范指导原则修订的概念性文件 12.10，【WHO】B 群链球菌结合疫苗的质量、安全性...

【注册与变更】 12.10，【NMPA】关于同意吉林、海南省药监局开展优化药品补充申请审评审批程序改革试点的批复 【生产质量】 12.11，【药典会】关于9406 细胞类制品微生物检查指导原则标准草案的公示 【新药批准和报产】 12.8-12.14，NMPA发布13个新药批准，CDE受理1...

11月24日，FDA CDER研究人员在NEJM AI发表文章《应对数据有限带来的挑战，以促进人工智能在罕见病药物研发中的整合》，系统阐述了AI在罕见病药物开发中面临的数据稀缺问题及其应对策略。 罕见病因其“罕见”而缺乏数据，而传统建模过于依赖数据量，新一代的泛化型AI模型有望克服这...

12月8日，FDA宣布正式认定Path AI的人工智能（AI）辅助工具“基于AI的非酒精性脂肪性肝炎组织学测量系统”（AIM-NASH）。 FDA通过药物开发工具（DDT）路径的生物标志物资格认定计划（BQP）全面审查Path AI提交的文件包，最终认定该药物开发工具适用于其特定使用场景（COU）。这也...

从特殊案例看，啥样的新药“批准”不算“批准” 优先审评券是FDA颁发的一种鼓励创新的凭证。例如，成功获批治疗儿童罕见病新药的企业可获奖励一张优先审评券，可将未来不符合优先审评资格的申请转为优先审评，将审评时间从10降至6个月。此券可在企业间买卖，价值可高达数亿美元。 2022年...

识林轻松一刻，意在以漫画形式，展现药企人酸甜苦辣，博得识林读者会心一笑之余，也希望带来些许回味与思索。 识林欢迎读者提供素材，可以是几段对话，也可以是一个故事。有合适的，识林会与您联系，一起优化完善，并由我们的设计师转化为漫画，在识林平台上分享给大家。...

12月初，FDA研究人员在AAPS期刊上发表了一篇题为《人用药申请和生产检查中观察到的药品冻干与控制策略的最新趋势》（Recent trends in pharmaceutical freeze-drying and control strategies observed in human drug applications and manufacturing inspections）的文献，系统...

FDA生物制品审评与研究中心（CBER）合规与生物制品质量办公室主任Melissa Mendoza在12月初的食品药品法研究所（FDLI）会上指出，生物制品申办者若希望避免收到完全回应函（CRL）导致拒批，必须确保其生产设施在提交上市申请时已准备好接受FDA的许可前检查（pre-license inspection，PL...

11月28日，ICH发布了《E22患者偏好研究的一般考虑》（暂译）征求意见稿，旨在为药物开发中患者偏好研究（PPS）的规划、设计、实施、分析和报告提供框架性技术建议。 我国CDE发布于2023年7月的《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》中提及患者偏好信息（patient pref...

11月28日，ICH发布了一份概念性文件，正式启动新指南《E23：关于使用真实世界证据（RWE）支持监管决策的考虑，重点关注药品有效性》（暂译）的制定，旨在解决当前全球范围内在真实世界数据（RWD）与RWE的定义、元数据规范及评估原则方面存在的差异与挑战。 ICH首先要解决的问题是定义...

FDA近期公布了多份新一轮《处方药用户费用法案》（PDUFA VIII）授权谈判会议纪要，内容体现出PDUFA VIII可能引入的变化。 现行PDUFA VII将于2027年9月30日到期，尽管看似还有时日，但PDUFA VIII注定将由特朗普政府主导，谈判结果将直接决定2027-2032年FDA药品审评的经费来源，左...

FDA生物制品审评和研究中心（CBER）官员在JAMA发表文章《推动CAR T细胞疗法：肿瘤学领域的CAR-T循证试验设计》（Advancing CAR T-Cell Therapy Evidence-Based Trial Design for Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Oncology），系统阐述了CAR-T疗法在肿...

【早期开发与临床】 12.1，【EMA】关于修订帕金森病治疗药物临床研究指南的必要性的概念性文件 12.2，【FDA】单克隆抗体：简化的非临床安全性研究 【CMC 药学研究】 12.1，【EMA】附录1：N-亚硝胺的可接受摄入量（更新） 12.3，【PMDA】粪菌移植（FMT）产品在初始...

12月3日，EMA发布了《变更分类问答》重要更新版本。此次修订是自2019年以来规模最大的一次，除问答7.2.11与7.2.15外，其余部分均进行了调整。小至变更情形编号，大至新增问答，均旨在与9月22日发布的欧盟变更指南保持同步。 EMA提供了花脸稿（上面链接可下载），出口欧盟的药企必...